Tolvaptan komt beschikbaar voor Britse cystenierpatiŽnten

Door Merel Dercksen 

Het Britse NICE (National Institute for Health and Care Excellence) heeft tolvaptan toegelaten op de Britse markt. Het is tot nu toe het enige middel dat enig ziekteremmend effect heeft op erfelijke cystenieren. Naar verwachting is het over enkele maanden beschikbaar.

Bij cystenieren vormen zich steeds meer holtes met vocht in de nieren, die ook nog eens groeien. Het gezonde nierweefsel komt hierdoor in de verdrukking en de nierfunctie loopt achteruit. De ziekte is niet te genezen. De afgelopen jaren is er veel onderzoek gedaan naar tolvaptan, onder andere in Groningen. Hieruit blijkt dat dit medicijn de ziekte weliswaar ook niet stopt, maar wel in staat is de achteruitgang van de nierfunctie te vertragen. 

In mei van dit jaar heeft het European Medicine Agency tolvaptan goedgekeurd voor gebruik in Europa. Maar voordat het dan ook werkelijk beschikbaar komt voor patiënten, moeten eerst nationale organisaties zich er nog over buigen. Vier maanden geleden was NICE nog niet van plan tolvaptan toe te laten en te vergoeden. Maar nu is daar verandering in gekomen.

Britse volwassenen met ADPKD, de meest voorkomende vorm van erfelijke cystenieren, die matige nierschade hebben en snel verslechteren, komen in aanmerking voor tolvaptan. NICE heeft een beoordeling annex richtlijn opgesteld voor het gebruik, waarvan de definitieve versie waarschijnlijk in oktober gepubliceerd wordt. Naar verwachting kan tolvaptan drie maanden later, januari 2016, voorgeschreven worden. Tolvaptan is een duur medicijn, maar NICE heeft met fabrikant Otsuka Pharmaceutical een niet nader bekend gemaakte korting afgesproken.

Britse patiënten die niet onder de voorwaarden in de richtlijn vallen maar tolvaptan al wel gebruiken, bijvoorbeeld omdat ze aan een van de onderzoeken meedoen, mogen het blijven gebruiken zolang hun arts dat zinvol acht.

In Nederland wordt tolvaptan nog niet vergoed, maar wordt het wel in onderzoeksverband door patiënten gebruikt. De Amerikaanse FDA heeft het in 2013 nog afgewezen vanwege een risico op leverschade. De goedkeuring in Schotland volgt in november, als alles volgens plan verloopt.

Gepubliceerd: zaterdag 05-09-2015
Bron: PKD Charity | Reacties (1)

Reageer op dit artikel

  • Qu, Waalre
    07-09-2015 23:02

    Goed nieuws! Wanneer in Nederland verkrijgbaar?

Gerelateerde artikelen

Recente artikelen

NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier


NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier