Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Weesgeneesmiddelstatus voor Tolvaptan in de VS

Door Jeroen van Setten 

Het experimentele geneesmiddel tolvaptan, ontwikkeld voor de behandeling van autosomaal dominante polycystische nierziekte (ADPKD), heeft de status van weesgeneesmiddel toegekend gekregen door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De status werd verleend naar aanleiding van een verzoek van Otsuka Pharmaceutical. Het middel krijgt de status omdat het de behandeling beoogt van een ziekte of aandoening die in de VS is gediagnosticeerd bij minder dan 200.000 mensen.

ADPKD is een levensbedreigende erfelijke ziekte bij mannen, vrouwen en kinderen, ongeacht geslacht, leeftijd, ras of etnische achtergrond. Het veroorzaakt cysten in beide nieren. Nierfalen is een veel voorkomend gevolg. Als een genetische ziekte is ADPKD sterk ondergediagnosticeerd. 'Dit is heel goed nieuws voor de ADPKD gemeenschap', vindt Jill Panetta, de Chief Scientific Officer van de PKD Foundation. 'De erkenning van ADPKD als weesziekte kan een trigger zijn voor verder farmaceutisch onderzoek en financiering. Effectieve behandeling en uiteindelijk een remedie, voor deze zeer uitdagende ziekte is het doel van onze organisatie.' 

De erkenning van ADPKD als weesziekte kan er mogelijk voor zorgen dat ook andere farmaceutische bedrijven eerder geneesmiddelen voor de behandeling van ADPKD gaan ontwikkelen. 

sterren Gepubliceerd: zaterdag 02-06-2012
Bron: Diverse | Nog geen reacties




Kinderen met cystenieren hebben vaak hoge bloeddruk

Hoge bloeddruk blijkt vaak voor te komen bij kinderen met cystenieren, zowel overdag als 's nachts. Ook bij kinderen die verder geen klachten hebben. Wel lijkt er een verband tussen hoe snel de cysten zich op de kinderleeftijd ontwikkelen en het risico op te hoge bloeddruk.

Cystenieren, specifiek ADPKD, is de meest voorkomende erfelijke nierziekte. Meestal geeft deze aandoening pas klachten als patiënten volwassen zijn. Maar soms treden er op kinder- of tienerleeftijd al symptomen op, zoals een hoge bloeddruk. Hoe vaak dat voorkomt is nog maar beperkt vastgelegd, omdat veel ouders die de aandoening zelf hebben, hun kinderen niet laten testen zolang die geen klachten hebben. De kinderen hoeven dan ook niet op te groeien in de wetenschap dat ze een ziekte hebben waar op dat moment niets aan te doen is.

Andere ouders laten hun kinderen juist wel testen, zodat ze er op tijd bij kunnen zijn als het kind klachten begint te krijgen. Van deze kinderen zijn dan vaak ook wel bloeddrukgegevens bekend. Een internationaal team onderzoekers heeft in 22 voornamelijk Europese behandelcentra gegevens verzameld van kinderen bij wie bevestigd was dat ze ADPKD hadden.

Lees meer »

Onderzoeksdeelnemers met cystenieren vooraf indelen voor meer effect »

Amerikaanse onderzoekers hebben een methode ontwikkeld om patiënten met erfelijke cystenieren in te delen naar ernst, op basis van beeldvormend onderzoek. Ze hebben deze methode getest op een groep patiënten uit een ander onderzoek. De indeling blijkt het mogelijk te maken die patiënten te selecteren bij wie de aandoening het snelst verergert, en bij wie daardoor ook het grootste effect van de onderzochte ingreep te zien is.

Lees meer »

Grotere kans op trombose bij verwijderen cystenieren tijdens transplantatie »

Met het oog op afstoting kan het geen kwaad in dezelfde operatie cystenieren te verwijderen en een donornier te plaatsen, zo blijkt uit recent Amerikaans onderzoek. Wel is er een hoger risico op trombose in de niervaten. Bij patiënten met polycysteuze nierziekte (Polycystic Kidney Disease - PCKD of ook wel PKD) ontstaan cysten (vochtblazen) in de nieren, die daardoor steeds slechter gaan functioneren. De ziekte is erfelijk.

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier