Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Uitgebreide studie naar nieuw medicijn cystenieren

Door Wendy Boertien 

In het UMC Groningen wordt op dit moment een onderzoek uitgevoerd naar het medicijn Tolvaptan bij de behandeling van cystenieren. Cystenieren vormen de meest voorkomende erfelijke nieraandoening. NierNieuws sprak met Wybe Lise, een van de patiënten die deelneemt aan het onderzoek. Voordat wij later deze week dit interview publiceren, vertelt Wendy Boertien, die in het UMCG onderzoek doet naar cystenieren, over de studie.

De heer Lise doet mee aan een wetenschappelijk onderzoek naar de korte-termijneffecten van het geneesmiddel Tolvaptan op cystegroei en nierfunctie bij patiënten met aangeboren cystenieren (ADPKD). Tolvaptan is een medicijn dat de binding van een bepaald hormoon in de nier blokkeert. Dit hormoon heet ADH (ook wel vasopressine) en zorgt ervoor dat je niet te veel water uitplast, en de vochthuishouding in het lichaam in balans houdt. Bij mensen met cystenieren zorgt een hoge concentratie van dit hormoon waarschijnlijk ook voor een snellere groei van niercysten en snellere achteruitgang van de nierfunctie. Met Tolvaptan hopen we dit hormoon zo te blokkeren, dat de cystegroei afremt en daarmee ook nierfunctieachteruitgang voorkomen wordt. Een logische bijwerking van dit medicijn is dat je er veel water door uitplast, wat er voor zorgt dat gebruikers veel water moeten drinken om de balans in evenwicht te houden.

Aan dit onderzoek ging een drie jaar durend onderzoek onder patiënten met een goede nierfunctie vooraf 

De voorloper van de studie waar de heer Lise nu aan deelneemt, is de TEMPO-studie. Aan dit drie jaar durende onderzoek wordt door ongeveer 1500 deelnemers deelgenomen in de hele wereld. Een derde van de deelnemers kreeg een neptablet (placebo) en tweederde Tolvaptan. Het is voor zowel de patiënten als de onderzoekers niet bekend wie de neptablet krijgt en wie de echte tabletten. Deze studie is opgezet om de effecten van Tolvaptan te onderzoeken op niergrootte en nierfunctie, waarbij we hopen dat blijkt dat Tolvaptan inderdaad de cystegroei remt en de nierfunctie behouden blijft of minder snel achteruit gaat.

Het doel van het onderzoek waar de heer Lise aan meedoet, is het onderzoeken van de korte-termijneffecten van Tolvaptan bij cystenierpatiënten met een slechte nierfunctie. In de TEMPO-studie mochten namelijk alleen cystenierpatiënten met een eGFR boven 60 ml/min meedoen. De effecten van Tolvaptan bij deze patiënten met een verminderde nierfunctie willen we vergelijken met patiënten die Tolvaptan gebruikten maar nog een betere of nog goede nierfunctie hebben. Op deze manier weten we of patiënten met een slechtere nierfunctie dit medicijn veilig kunnen gebruiken en krijgen we ook aanwijzingen over de effecten op langere termijn in deze groep patiënten.

We vergelijken nu 27 patiënten en hopen daarna te weten of ook patiënten met een slechte nierfunctie Tolvaptan veilig kunnen gebruiken

In deze korte-termijnstudie zijn 27 cystenierpatiënten ingesloten, waarvan 9 mensen een goede nierfunctie hadden (boven de 60 ml/min), 9 een middelmatige nierfunctie (tussen de 30 en 60 ml/min) en 9 een slechte nierfunctie (onder de 30 ml/min). Voor deze studie mochten patiënten meedoen tussen de 18 en 70 jaar en ze mochten tijdens de studie geen plastabletten gebruiken, omdat door het gebruik van Tolvaptan al heel veel wordt geplast en dan het evenwicht nog lastiger in balans te houden zou zijn.

De studie bestaat uit 3 hele dagen van onderzoek; voor de start van Tolvaptan, na 3 weken gebruik van Tolvaptan en 3 weken na het stoppen van de Tolvaptan. Deze bezoeken bestaan uit een nierfunctieonderzoek (een hele precieze meting van de nierfunctie, een 5,5 uur durend onderzoek) en een MRI-scan van de nieren. De nierfunctie en niergrootte worden op deze drie verschillende tijdspunten gemeten om de directe effecten van Tolvaptan te kunnen onderzoeken en om te zien of na drie weken stoppen van de Tolvaptan, de effecten weer verdwenen zijn.

De nieren van de deelnemers aan de korte-termijnstudie worden drie keer heel uitgebreid onderzocht

Alle patiënten die deelgenomen hebben aan deze korte studie, mochten daarna meedoen aan de zogenaamde TEMPO-vervolgstudie. In deze studie, die afgelopen voorjaar in Nederland is gestart, mogen alle patiënten die aan een studie hebben deelgenomen waarin ze Tolvaptan gebruikten meedoen, dus zowel de patiënten uit de TEMPO-studie als ook van de korte-termijnstudie. Ook deze studie is een wereldwijde studie waar ongeveer 1500 patiënten aan meedoen en zal minimaal twee jaar gaan duren. Patiënten krijgen elke drie maanden een bloedonderzoek (voor onder andere de nierfunctie) en we meten het gewicht en de bloeddruk van deze patiënten. Één keer jaar wordt er een MRI gemaakt om de niergrootte te kunnen meten. Met deze vervolgstudie worden extra gegevens verkregen wat betreft veiligheid en verdraagzaamheid van Tolvaptan en werkzaamheid op niergrootte en nierfunctie.

Eind volgend jaar verwachten we de resultaten van de grote TEMPO-studie. Hopelijk blijkt daaruit dat Tolvaptan werkt om cystegroei te vertragen

De resultaten van de eerste TEMPO-studie verwachten we in het najaar van 2012. Dan zullen we weten wat het effect van Tolvaptan is bij cystenierpatiënten met een goede nierfunctie. We hopen natuurlijk dat hieruit blijkt dat de patiënten die Tolvaptan hebben gebruikt inderdaad minder cystegroei en nierfunctieachteruitgang hebben. De resultaten van de korte-termijnstudie zullen eerder bekend worden. Als blijkt dat er geen nadelige effecten zijn voor patiënten met een slechte nierfunctie, komt er mogelijk ook een grote geblindeerde studie naar de effecten van Tolvaptan bij cystenierpatiënten met een slechte nierfunctie. Uiteindelijk hopen we dat we kunnen concluderen dat Tolvaptan een effectief medicijn is dat ziekteprogressie bij cystenierpatiënten kan afremmen en dat het in Nederland geregistreerd wordt om cystenierpatiënten te kunnen behandelen.

sterren Gepubliceerd: maandag 28-11-2011
Bron: Financial Times | Nog geen reacties




Kinderen met cystenieren hebben vaak hoge bloeddruk

Hoge bloeddruk blijkt vaak voor te komen bij kinderen met cystenieren, zowel overdag als 's nachts. Ook bij kinderen die verder geen klachten hebben. Wel lijkt er een verband tussen hoe snel de cysten zich op de kinderleeftijd ontwikkelen en het risico op te hoge bloeddruk.

Cystenieren, specifiek ADPKD, is de meest voorkomende erfelijke nierziekte. Meestal geeft deze aandoening pas klachten als patiënten volwassen zijn. Maar soms treden er op kinder- of tienerleeftijd al symptomen op, zoals een hoge bloeddruk. Hoe vaak dat voorkomt is nog maar beperkt vastgelegd, omdat veel ouders die de aandoening zelf hebben, hun kinderen niet laten testen zolang die geen klachten hebben. De kinderen hoeven dan ook niet op te groeien in de wetenschap dat ze een ziekte hebben waar op dat moment niets aan te doen is.

Andere ouders laten hun kinderen juist wel testen, zodat ze er op tijd bij kunnen zijn als het kind klachten begint te krijgen. Van deze kinderen zijn dan vaak ook wel bloeddrukgegevens bekend. Een internationaal team onderzoekers heeft in 22 voornamelijk Europese behandelcentra gegevens verzameld van kinderen bij wie bevestigd was dat ze ADPKD hadden.

Lees meer »

Onderzoeksdeelnemers met cystenieren vooraf indelen voor meer effect »

Amerikaanse onderzoekers hebben een methode ontwikkeld om patiënten met erfelijke cystenieren in te delen naar ernst, op basis van beeldvormend onderzoek. Ze hebben deze methode getest op een groep patiënten uit een ander onderzoek. De indeling blijkt het mogelijk te maken die patiënten te selecteren bij wie de aandoening het snelst verergert, en bij wie daardoor ook het grootste effect van de onderzochte ingreep te zien is.

Lees meer »

Grotere kans op trombose bij verwijderen cystenieren tijdens transplantatie »

Met het oog op afstoting kan het geen kwaad in dezelfde operatie cystenieren te verwijderen en een donornier te plaatsen, zo blijkt uit recent Amerikaans onderzoek. Wel is er een hoger risico op trombose in de niervaten. Bij patiënten met polycysteuze nierziekte (Polycystic Kidney Disease - PCKD of ook wel PKD) ontstaan cysten (vochtblazen) in de nieren, die daardoor steeds slechter gaan functioneren. De ziekte is erfelijk.

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier