Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Slim gebruik weesgeneesmiddel bespaarde al 17 miljoen

Door Redactie NierNieuws 

'Behandeling aHUS met eculizumab kan veel goedkoper'

Kioa Wijnsma

Het afwijken van de behandelrichtlijn van het weesgeneesmiddel eculizumab voor patiënten met aHUS heeft 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Dit blijkt uit onderzoek van arts-onderzoeker Kioa Wijnsma van het Radboudumc waarmee zij op 8 maart promoveert. De resultaten van haar onderzoek maken de weg vrij voor meer onderzoek naar kostenbesparingen bij dure geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.

Het leven van de patiënten met een atypische vorm van het hemolytisch uremisch syndroom (aHUS), een ernstige nierziekte, veranderde drastisch met de komst van het weesgeneesmiddel eculizumab in 2011. Eculizumab is een zeer effectief geneesmiddel, maar ook een van de duurste ter wereld. Volgens de producent moet het middel levenslang elke twee weken worden gegeven, waardoor de kosten oplopen tot 500.000 euro per patiënt per jaar. Er is echter nauwelijks wetenschappelijke onderbouwing van de dosering en toepassing van het middel.
 
Dosis omlaag
Kioa Wijnsma ontdekte bij patiënten die volgens het voorschift van de fabrikant behandeld werden met eculizumab, dat de spiegels in het bloed zeven keer zo hoog waren als nodig. De dosis kon dus omlaag. Drastisch omlaag zelfs, zo bleek uit een kleinschalig onderzoek onder 20 patiënten. Bij 17 van hen kon de behandeling helemaal gestopt worden. De andere drie patiënten kregen een lagere dosis. Bij vijf patiënten kwam de aHUS na verloop van tijd weer terug, waarna de behandeling weer opgepakt en daarna opnieuw gestaakt kon worden. Dit leidde niet tot chronische nierschade.  
 
Kosten besparen
Na het aanpassen van de Nederlandse richtlijn in 2016 volgens de inzichten van Wijnsma, is ruim 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Volgens cijfers van de Nederlandse Zorgautoriteit blijkt dat in 2017 de uitgaven aan dure geneesmiddelen ruim twee miljard euro bedroegen. In de ranglijst van kosten per patiënt staat eculizumab op de zesde plaats. Volgens Wijnsma kan haar onderzoek als voorbeeld dienen voor onderzoek naar een beter gebruik van meer weesgeneesmiddelen, onafhankelijk van de farmaceutische industrie: “Samenwerking tussen patiëntenorganisaties en medisch specialisten maakt het mogelijk om een uniek en aangepast behandelschema op te stellen en samen te evalueren aan de hand van een landelijke studie.”
 
CUREiHUS studie
Voor patiënten met aHUS wordt de behandeling met eculizumab nu vergoed door de zorgverzekering binnen een zogenaamd weesgeneesmiddelen-arrangement. Voorwaarde hiervoor is dat de patiënten meedoen aan de CUREiHUS studie. Met dit onderzoek wordt voor alle patiënten uitgezocht wat de meest optimale dosis is. Ook kijken de onderzoekers naar signaalstoffen in het bloed die kunnen voorspellen of een patiënt een terugkeer van aHUS krijgt als gestopt wordt met de behandeling. Een definitieve kosteneffectiviteitsanalyse zal plaatsvinden na afronding van de CUREiHUS studie in 2020.
 
Over aHUS
Bij aHUS is het complementsysteem, een onderdeel van het afweersysteem, ontregeld. Dit complementsysteem slaat aan op het bestrijden van infecties, maar bij mensen met aHUS blijft dit systeem altijd actief. Daardoor ontstaat schade in het lichaam, waaronder de kleine bloedvaten in de nieren. Dit kan uiteindelijk leiden tot chronisch nierfalen. In Nederland komen er jaarlijks ongeveer vijf kinderen en vijftien volwassenen patiënten met aHUS bij. De meeste patiënten hebben een erfelijke aanleg voor de ziekte.

sterren Gepubliceerd: donderdag 07-03-2019 | Nog geen reacties




Problemen met kleinste bloedvaatjes vaak gevolg van iets anders

Trombotische microangiopathie (TMA) is een zeldzame maar ernstige ziekte, waarbij snel ingrijpen gewenst is. Meestal staat TMA niet op zichzelf ('primaire TMA'), maar is er sprake van één of meer onderliggende syndromen die TMA tot gevolg hebben gehad ('secundaire TMA'). Hoe vaak primaire of secundaire TMA voorkomt, en (bij secundaire TMA) welke oorzaken tot TMA hebben geleid, is niet zo duidelijk, terwijl die kennis van pas kan komen bij het kiezen van een behandeling. Daarom hebben Franse artsen geprobeerd in kaart te brengen hoe vaak de verschillende vormen van TMA voorkomen, en wat de vooruitzichten voor TMA-patiënten zijn.

Bij TMA ontstaan stolsels in de kleinere bloedvaten, als gevolg van schade aan de wanden van deze vaten. Vaak gebeurt dit ook in de bloedvaatjes in de nieren, waardoor veel patiënten een verslechterde nierfunctie hebben. Bij tijdige behandeling met plasmaferese overleeft 85 tot 90 procent van de patiënten. Bij plasmaferese wordt het bloedplasma vervangen (omdat daar de ziekteverwekkers in zitten), maar de cellen niet.

Lees meer »

Oud-NVN-directeur Chel Mertens overleden »

Vorige maand overleed Chel Mertens (1939). Mertens is bij het grote publiek bekend als D66-politicus, die zich onder andere hard maakte voor een gewijzigd donorregistratiesysteem, maar nierpatiënten kennen hem beter als voormalig voorzitter van de Landelijke Vereniging voor Dialyserenden (LVD) en interim-directeur van de opvolger Nierpatiënten Vereniging Nederland (NVN). Chel Mertens was overtuigd republikein en een liberaal politicus.

Lees meer »

Kamervragen over financiering Nierteam aan Huis »

Nierteam aan Huis, het project waarin zorgverleners informatie 'aan de keukentafel' geven over orgaandonatie en niertransplantatie bij het vinden van een levende donor, lijkt in zwaar weer te raken. Hoewel iedereen overtuigd is van het belang van Nierteam aan Huis, dreigen er financiële problemen te komen door extreem lange doorlooptijden bij de Nederlandse Zorgautoriteit. (NZa).

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier