Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Nieuwe vorm sirolimus wel werkzaam tegen cystenieren

Door Merel Dercksen 

De hypothese dat sirolimus (Rapamycine, Rapamune) werkzaam zou zijn bij erfelijke cystenieren kon in verschillende Europese studies niet onderbouwd worden. Dat komt, zeggen Amerikaanse wetenschappers, doordat de veilige dosis te laag is om effect te sorteren bij cystenieren. Maar zij zijn er naar eigen zeggen in geslaagd het medicijn zo uit te breiden met een ander molecuul, dat het specifiek in de nieren zijn werk doet. Bij muizen lijkt dit te werken, bij mensen is het nog wachten op de eerste studie.

Omdat het molecuul mTOR een rol speelt bij de groei van cysten in de nieren van patiënten met autosomaal dominante polycystische nierziekte werd jaren geleden al gedacht dat de mTOR-remmer sirolimus in staat moest zijn om die groei te remmen. De Amerikaanse onderzoeker Thomas Weimbs (moleculaire biologie, UC Santa Barbara) en zijn collega's konden dat in 2006 ook echt aantonen bij muizen. Maar bij latere studies met het middel die bij mensen zijn uitgevoerd, werd er weinig tot geen effect op de voortgang van de ziekte gevonden.

Daar moest iets op te verzinnen zijn, dacht Christopher Leamon, niet alleen zelf cystenierpatiënt, maar ook vicepresident van de afdeling onderzoek van het biotechnologisch bedrijf Endocyte, Inc. Deze firma, met als zwaartepunt onderzoek naar medicijnen tegen kanker, is gespecialiseerd in het koppelen van kleine moleculen aan zieke (tumor)cellen. Dit doen ze bijvoorbeeld door een folaatgroep aan een kankermedicijn te koppelen, omdat veel tumorcellen receptoren voor folaat (de actieve vorm van vitamine B11) hebben. Het medicijn wordt op deze manier selectief bij de tumorcellen afgeleverd en is zo veel werkzamer.

Weimbs en Leamon ontdekten dat ook cysten in de nieren van zieke muizen en mensen met polycystische nieren folaatreceptoren hebben. Endocyte heeft vervolgens een nieuwe versie van sirolimus gemaakt, waar een folaatgroep aan gebonden is: FC-Rapa. Uit een eerste studie door Weimbs en zijn collega's blijkt dat FC-Rapa ook heel effectief is bij het remmen van de cystegroei bij muizen, maar dat het minder systemische bijwerkingen heeft dan reguliere sirolimus. 

'FC-Rapa is een fascinerend medicijn omdat het een zeer specifiek medicijn combineert met een manier van afleveren in het lichaam die gericht is op een specifiek orgaan, de nier,' zegt Weimbs. De volgende stap is het eigen onderzoek te herhalen, en vergelijkend onderzoek te doen. Daarna volgen als alles goed blijft gaan de eerste onderzoeken bij mensen.

sterren Gepubliceerd: dinsdag 14-08-2012
Bron: Medical News Today | Nog geen reacties




Kinderen met cystenieren hebben vaak hoge bloeddruk

Hoge bloeddruk blijkt vaak voor te komen bij kinderen met cystenieren, zowel overdag als 's nachts. Ook bij kinderen die verder geen klachten hebben. Wel lijkt er een verband tussen hoe snel de cysten zich op de kinderleeftijd ontwikkelen en het risico op te hoge bloeddruk.

Cystenieren, specifiek ADPKD, is de meest voorkomende erfelijke nierziekte. Meestal geeft deze aandoening pas klachten als patiënten volwassen zijn. Maar soms treden er op kinder- of tienerleeftijd al symptomen op, zoals een hoge bloeddruk. Hoe vaak dat voorkomt is nog maar beperkt vastgelegd, omdat veel ouders die de aandoening zelf hebben, hun kinderen niet laten testen zolang die geen klachten hebben. De kinderen hoeven dan ook niet op te groeien in de wetenschap dat ze een ziekte hebben waar op dat moment niets aan te doen is.

Andere ouders laten hun kinderen juist wel testen, zodat ze er op tijd bij kunnen zijn als het kind klachten begint te krijgen. Van deze kinderen zijn dan vaak ook wel bloeddrukgegevens bekend. Een internationaal team onderzoekers heeft in 22 voornamelijk Europese behandelcentra gegevens verzameld van kinderen bij wie bevestigd was dat ze ADPKD hadden.

Lees meer »

Onderzoeksdeelnemers met cystenieren vooraf indelen voor meer effect »

Amerikaanse onderzoekers hebben een methode ontwikkeld om patiënten met erfelijke cystenieren in te delen naar ernst, op basis van beeldvormend onderzoek. Ze hebben deze methode getest op een groep patiënten uit een ander onderzoek. De indeling blijkt het mogelijk te maken die patiënten te selecteren bij wie de aandoening het snelst verergert, en bij wie daardoor ook het grootste effect van de onderzochte ingreep te zien is.

Lees meer »

Grotere kans op trombose bij verwijderen cystenieren tijdens transplantatie »

Met het oog op afstoting kan het geen kwaad in dezelfde operatie cystenieren te verwijderen en een donornier te plaatsen, zo blijkt uit recent Amerikaans onderzoek. Wel is er een hoger risico op trombose in de niervaten. Bij patiënten met polycysteuze nierziekte (Polycystic Kidney Disease - PCKD of ook wel PKD) ontstaan cysten (vochtblazen) in de nieren, die daardoor steeds slechter gaan functioneren. De ziekte is erfelijk.

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier