Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Medicijn tegen cystenieren wordt nog dit jaar in VS erkend

Door Merel Dercksen 

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft farmaceutisch bedrijf Otsuka Pharmaceutical Co toegezegd een versnelde toelatingsprocedure toe te passen voor zijn medicijn Tolvaptan. Het middel is al op de markt tegen een tekort aan natrium, maar gaat nu ook de procedure doorlopen als remedie tegen erfelijke cystenieren.

Tolvaptan wordt over de hele wereld onderzocht als middel om cystengroei bij patiënten met Autosomaal Dominante Polycystische Nierziekte (ADPKD) te remmen. Onder andere in Groningen loopt een uitgebreid onderzoek. Recente fase III-studies lieten zulke veelbelovende resultaten zien, dat Otsuka Tolvaptan heeft aangemeld als nieuw medicijn: een 'new drug application'. Het middel heeft vorig jaar al een bijzondere status toegekend gekregen maar is nog geen regulier medicijn.

De FDA heeft nu, mede op basis van de positieve onderzoeksresultaten, niet alleen besloten om het goedkeuringstraject te starten, maar ook om een versnelde procedure te laten plaatsvinden. Volgens de Prescription Drug User Fee Act heeft de FDA voor zo'n versnelde procedure zes maanden de tijd vanaf het moment dat een farmaceutisch bedrijf een aanvraag voor goedkeuring indient. De datum die de FDA aan Otsuka heeft doorgegeven waarop het bedrijf uitsluitsel kan verwachten, is 1 september van dit jaar.

In januari werd bekend dat een zeer klein percentage van de patiënten die meededen aan een onderzoek naar Tolvaptan, ernstige leverschade opliep die waarschijnlijk het gevolg was van Tolvaptan. Toch heeft Otsukapresident Taro Iwamoto goede hoop dat Tolvaptan het eerste medicijn tegen cystenieren gaat worden.

sterren Gepubliceerd: donderdag 18-04-2013
Bron: PharmaTimes | Nog geen reacties




Kinderen met cystenieren hebben vaak hoge bloeddruk

Hoge bloeddruk blijkt vaak voor te komen bij kinderen met cystenieren, zowel overdag als 's nachts. Ook bij kinderen die verder geen klachten hebben. Wel lijkt er een verband tussen hoe snel de cysten zich op de kinderleeftijd ontwikkelen en het risico op te hoge bloeddruk.

Cystenieren, specifiek ADPKD, is de meest voorkomende erfelijke nierziekte. Meestal geeft deze aandoening pas klachten als patiënten volwassen zijn. Maar soms treden er op kinder- of tienerleeftijd al symptomen op, zoals een hoge bloeddruk. Hoe vaak dat voorkomt is nog maar beperkt vastgelegd, omdat veel ouders die de aandoening zelf hebben, hun kinderen niet laten testen zolang die geen klachten hebben. De kinderen hoeven dan ook niet op te groeien in de wetenschap dat ze een ziekte hebben waar op dat moment niets aan te doen is.

Andere ouders laten hun kinderen juist wel testen, zodat ze er op tijd bij kunnen zijn als het kind klachten begint te krijgen. Van deze kinderen zijn dan vaak ook wel bloeddrukgegevens bekend. Een internationaal team onderzoekers heeft in 22 voornamelijk Europese behandelcentra gegevens verzameld van kinderen bij wie bevestigd was dat ze ADPKD hadden.

Lees meer »

Onderzoeksdeelnemers met cystenieren vooraf indelen voor meer effect »

Amerikaanse onderzoekers hebben een methode ontwikkeld om patiënten met erfelijke cystenieren in te delen naar ernst, op basis van beeldvormend onderzoek. Ze hebben deze methode getest op een groep patiënten uit een ander onderzoek. De indeling blijkt het mogelijk te maken die patiënten te selecteren bij wie de aandoening het snelst verergert, en bij wie daardoor ook het grootste effect van de onderzochte ingreep te zien is.

Lees meer »

Grotere kans op trombose bij verwijderen cystenieren tijdens transplantatie »

Met het oog op afstoting kan het geen kwaad in dezelfde operatie cystenieren te verwijderen en een donornier te plaatsen, zo blijkt uit recent Amerikaans onderzoek. Wel is er een hoger risico op trombose in de niervaten. Bij patiënten met polycysteuze nierziekte (Polycystic Kidney Disease - PCKD of ook wel PKD) ontstaan cysten (vochtblazen) in de nieren, die daardoor steeds slechter gaan functioneren. De ziekte is erfelijk.

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier