Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Bewijs uit praktijk helpt onderzoek naar nierziekten

Door Gerard Kok 

Alvorens een nieuw medicijn op de markt te mogen brengen, moeten medicijnfabrikanten de werkzaamheid van dat medicijn aantonen door middel van gedegen klinisch onderzoek. Al decennia geldt een gerandomiseerd onderzoek met een controlegroep (randomized, controlled trial - RCT) als de gouden standaard voor dat type onderzoek. RCT's zijn de laatste jaren echter onder vuur komen te liggen, en daarom is de Amerikaanse FDA een programma gestart, om te onderzoeken of het haalbaar is de werkzaamheid van een medicijn aan te tonen op basis van 'real world evidence', ofwel gegevens uit het veld (de 'echte wereld'). Een artikel uit de CJASN (Clinical Journal of American Society of Nephrology) uitgave van deze maand gaat in op de kansen die dit nieuwe programma biedt voor medicijnen ter behandeling van nierziekten.

Een RCT is een klinisch vergelijkend onderzoek waarbij alle deelnemers in twee (of soms meer) groepen worden verdeeld. De ene groep krijgt het nieuwe medicijn, de andere groep een placebo. De effectiviteit van het medicijn kan vervolgens worden bepaald door beide groepen na afloop van het onderzoek te vergelijken. Bij voorkeur gebeurt een RCT ook nog 'dubbelblind', dat wil zeggen dat zowel de behandelaar als de behandelde niet weten in welke groep de behandelde zit.

RCT's zijn echter niet goedkoop, en bovendien is het niet altijd mogelijk om een voldoende grote, representatieve groep deelnemers bijeen te krijgen. Daarnaast blijken medicijnfabrikanten de uitkomst van dergelijke onderzoeken te kunnen beïnvloeden (althans volgens Wikipedia). Tenslotte hebben we inmiddels de technologische middelen om het misschien anders te doen; internet is inmiddels gemeengoed, dus het delen van gegevens is eenvoudiger dan vroeger. De Food and Drug Administration (FDA) is daarom een programma gestart om uit te zoeken of er misschien alternatieven zijn voor RCT's, gebaseerd op 'echte' gegevens. De FDA noemt dit 'real world evidence' gebaseerd op 'real world data', wat je zou kunnen vertalen als 'bewijslast gebaseerd op gegevens uit het veld'.

Op de weg naar dit alternatief bevinden zich al wel een paar beren op de weg: het is bijvoorbeeld lastiger ervoor te zorgen dat de gegevens correct en compleet zijn. Als gegevens niet compleet en correct zijn trek je misschien de verkeerde conclusies, dus het is tamelijk belangrijk dat ze dat wél zijn. Verder zijn er zorgen over de privacy van patiënten, omdat patiëntgegevens niet meer binnen de muren van één ziekenhuis blijven, maar misschien wel vanaf de hele wereld worden opgevraagd. Tenslotte zijn er ook technologische uitdagingen: al die verschillende patiëntsystemen moeten met elkaar communiceren, en uit het tv-programma De Monitor van vorige week zondag bleek al dat dat geen sinecure is; de twee grootste ict-systemen in de zorg in Nederland praten niet met elkaar.

De auteurs van het artikel in CJASN zien echter ook kansen voor nierziekten: nierpatiënten met ernstig nierfalen worden doorgaans uitgesloten van RCT's, maar met Real World Evidence zou het wel mogelijk zijn om werkzaamheid van medicijnen voor deze groep te bepalen. Daarnaast zijn sommige nierziekten te zeldzaam om een RCT op te zetten met een voldoende grote deelnemerspopulatie. Met Real World Evidence zouden 'deelnemers' echter van over de hele wereld kunnen komen.

Al met al biedt Real World Evidence kansen voor de behandelingen van nierziekten, maar zijn er ook problemen te overwinnen. De FDA is vooralsnog begonnen met het repliceren van enkele groter RCT's door middel van Real World Evidence, om te leren wat werkt, en wat niet.

sterren Gepubliceerd: maandag 23-09-2019
Bron: Clinical Journal of the ASN | Nog geen reacties




Oproep: Deelnemers voor kaliumstudie gezocht

Onderzoekers in het Amsterdam UMC onderzoeken wat het effect is van een acute kaliumtoediening (via capsules) op de kalium- en natriumconcentratie bij gezonde proefpersonen en patiënten met chronische nierschade. Het onderzoek vindt vanaf begin juni plaats op de afdeling nefrologie, locatie AMC, en wordt uitgevoerd in samenwerking met de Nierstichting. Geïnteresseerde nierpatiënten die aan de criteria voldoen worden van harte uitgenodigd zich aan te melden. Ook patiënten uit andere centra in Nederland kunnen meedoen aan dit onderzoek.

Patiënten met een chronische nierschade lopen meer risico op het ontwikkelen van een te hoog kaliumgehalte in het bloed (hyperkaliëmie). Onderzoeken laten echter zien dat nierpatiënten hyperkaliëmie kunnen ontwikkelen, maar dat het totale lichaam vaak ook een tekort aan kalium heeft. Hoe dit komt, is onduidelijk.

Verminderde opslag van kalium?
Het kan zijn dat nierpatiënten het kalium dat via het dieet wordt opgenomen niet goed in het lichaam kunnen opslaan. Direct bewijs hiervoor ontbreekt echter nog. Tevens zijn er sterke aanwijzingen zijn dat juist hoge kaliumconsumptie beschermend voor de nieren kan werken, mede door verlaging van de bloeddruk. Dit is de reden dat de onderzoekers willen uitzoeken wat het effect is van kaliumsuppletie op de kalium- en natriumconcentratie in patiënten met chronische nierschade.

Lees meer »

Syfilis komt vaker voor onder dialysepatiŽnten »

Patiënten met nierfalen lopen een drie keer zo grote kans op syfilis als gezonde medemensen, althans in de Verenigde Staten. Het is belangrijk dat artsen hier alert op zijn, omdat syfilis in een vroeg stadium goed te behandelen is, maar onbehandeld ernstige gevolgen kan hebben. Syfilis is een seksueel overdraagbare aandoening (soa), die veroorzaakt wordt door de bacterie Treponema pallidum.

Lees meer »

Afweerweb uit witte bloedcel speelt belangrijke rol in auto-immuunziekten »

Door Rosa Wouda - Een interview met arts-onderzoeker Laura van Dam uit het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) over haar onderzoek naar de rol van NETs (neutrofiel extracellulaire traps) in de pathofysiologie van ANCA-geassocieerde vasculitis (AAV) en Systemische Lupus Erythematosus (SLE). Laura heeft biomedische wetenschappen gestudeerd aan de Universiteit van Amsterdam en heeft daarna via het SUMMA traject in Utrecht haar opleiding tot arts afgerond.

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier