Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Bewijs uit praktijk helpt onderzoek naar nierziekten

Door Gerard Kok 

Alvorens een nieuw medicijn op de markt te mogen brengen, moeten medicijnfabrikanten de werkzaamheid van dat medicijn aantonen door middel van gedegen klinisch onderzoek. Al decennia geldt een gerandomiseerd onderzoek met een controlegroep (randomized, controlled trial - RCT) als de gouden standaard voor dat type onderzoek. RCT's zijn de laatste jaren echter onder vuur komen te liggen, en daarom is de Amerikaanse FDA een programma gestart, om te onderzoeken of het haalbaar is de werkzaamheid van een medicijn aan te tonen op basis van 'real world evidence', ofwel gegevens uit het veld (de 'echte wereld'). Een artikel uit de CJASN (Clinical Journal of American Society of Nephrology) uitgave van deze maand gaat in op de kansen die dit nieuwe programma biedt voor medicijnen ter behandeling van nierziekten.

Een RCT is een klinisch vergelijkend onderzoek waarbij alle deelnemers in twee (of soms meer) groepen worden verdeeld. De ene groep krijgt het nieuwe medicijn, de andere groep een placebo. De effectiviteit van het medicijn kan vervolgens worden bepaald door beide groepen na afloop van het onderzoek te vergelijken. Bij voorkeur gebeurt een RCT ook nog 'dubbelblind', dat wil zeggen dat zowel de behandelaar als de behandelde niet weten in welke groep de behandelde zit.

RCT's zijn echter niet goedkoop, en bovendien is het niet altijd mogelijk om een voldoende grote, representatieve groep deelnemers bijeen te krijgen. Daarnaast blijken medicijnfabrikanten de uitkomst van dergelijke onderzoeken te kunnen beïnvloeden (althans volgens Wikipedia). Tenslotte hebben we inmiddels de technologische middelen om het misschien anders te doen; internet is inmiddels gemeengoed, dus het delen van gegevens is eenvoudiger dan vroeger. De Food and Drug Administration (FDA) is daarom een programma gestart om uit te zoeken of er misschien alternatieven zijn voor RCT's, gebaseerd op 'echte' gegevens. De FDA noemt dit 'real world evidence' gebaseerd op 'real world data', wat je zou kunnen vertalen als 'bewijslast gebaseerd op gegevens uit het veld'.

Op de weg naar dit alternatief bevinden zich al wel een paar beren op de weg: het is bijvoorbeeld lastiger ervoor te zorgen dat de gegevens correct en compleet zijn. Als gegevens niet compleet en correct zijn trek je misschien de verkeerde conclusies, dus het is tamelijk belangrijk dat ze dat wél zijn. Verder zijn er zorgen over de privacy van patiënten, omdat patiëntgegevens niet meer binnen de muren van één ziekenhuis blijven, maar misschien wel vanaf de hele wereld worden opgevraagd. Tenslotte zijn er ook technologische uitdagingen: al die verschillende patiëntsystemen moeten met elkaar communiceren, en uit het tv-programma De Monitor van vorige week zondag bleek al dat dat geen sinecure is; de twee grootste ict-systemen in de zorg in Nederland praten niet met elkaar.

De auteurs van het artikel in CJASN zien echter ook kansen voor nierziekten: nierpatiënten met ernstig nierfalen worden doorgaans uitgesloten van RCT's, maar met Real World Evidence zou het wel mogelijk zijn om werkzaamheid van medicijnen voor deze groep te bepalen. Daarnaast zijn sommige nierziekten te zeldzaam om een RCT op te zetten met een voldoende grote deelnemerspopulatie. Met Real World Evidence zouden 'deelnemers' echter van over de hele wereld kunnen komen.

Al met al biedt Real World Evidence kansen voor de behandelingen van nierziekten, maar zijn er ook problemen te overwinnen. De FDA is vooralsnog begonnen met het repliceren van enkele groter RCT's door middel van Real World Evidence, om te leren wat werkt, en wat niet.

sterren Gepubliceerd: maandag 23-09-2019
Bron: Clinical Journal of the ASN | Nog geen reacties




Huisdieren mogelijk bron van hepatitis E

Huisdieren zijn veel vaker dan gedacht besmet (geweest) met het virus dat hepatitis E veroorzaakt, en zouden daarmee wel eens een bron van besmetting voor mensen kunnen zijn. Dit is voor gezonde mensen over het algemeen niet gevaarlijk, maar kan dat wel zijn voor mensen die een verminderde afweer hebben, bijvoorbeeld getransplanteerden.

Vrij veel mensen hebben op enig moment in hun leven een infectie met het hepatitis E-virus, meestal niet ernstig. Maar wie een verminderde afweer heeft, bijvoorbeeld door de medicatie die transplantatiepatiënten gebruiken, kan er wel heel ziek van worden. Er zijn verschillende vormen van het virus: sommige komen alleen bij mensen voor, maar andere types circuleren ook onder wilde en gedomesticeerde dieren. De idee is dat mensen vooral besmet raken via varkens, of door (onvoldoende verhitte) varkenslever te eten. Maar Rotterdamse onderzoekers dachten dat er mogelijk nog een andere besmettingsweg is, omdat er zo veel mensen zijn die ooit besmet raken. Terwijl het virus niet makkelijk van mens tot mens wordt overgedragen.

Ze hebben, in samenwerking met de faculteit Diergeneeskunde van de Universiteit Utrecht en Wageningen Universiteit, het bloed van honden, katten en paarden onderzocht. Daaruit blijkt dat 15 tot 20% van deze huisdieren antistoffen tegen het virus in het bloed heeft, en dus ooit besmet is geweest. Waarschijnlijk doordat er varkenslever verwerkt is in het voer.

Lees meer »

Wisselingen in Maastricht »

Twee grote veranderingen bij de afdeling nefrologie in Maastricht: prof.dr. Karel Leunissen is met emeritaat gegaan en prof.dr. Jeroen Kooman is benoemd tot nieuwe directeur van EDLAB, het UM-instituut voor onderwijsinnovatie. Bij zijn afscheid van het Maastricht UMC+ is internist-nefroloog prof.dr. Karel Leunissen benoemd tot officier in de Orde van Oranje-Nassau. Tevens is hij onderscheiden met de Maastricht UMC+ penning.

Lees meer »

Wiskundig model maakt schatting van druk in nierfilters »

Door Rosa Wouda - Een interview met arts-onderzoeker Didier Collard over het onderzoek naar het meten van druk in de nierfilters in het Amsterdam UMC. Didier heeft een bachelor wiskunde en natuurkunde gedaan, gevolgd door een master mathematische fysica aan de Universiteit van Amsterdam. Via de zij-instroom is hij daarna geneeskunde gaan studeren en hij heeft inmiddels zijn opleiding tot arts afgerond.

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier