Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Bewijs uit praktijk helpt onderzoek naar nierziekten

Door Gerard Kok 

Alvorens een nieuw medicijn op de markt te mogen brengen, moeten medicijnfabrikanten de werkzaamheid van dat medicijn aantonen door middel van gedegen klinisch onderzoek. Al decennia geldt een gerandomiseerd onderzoek met een controlegroep (randomized, controlled trial - RCT) als de gouden standaard voor dat type onderzoek. RCT's zijn de laatste jaren echter onder vuur komen te liggen, en daarom is de Amerikaanse FDA een programma gestart, om te onderzoeken of het haalbaar is de werkzaamheid van een medicijn aan te tonen op basis van 'real world evidence', ofwel gegevens uit het veld (de 'echte wereld'). Een artikel uit de CJASN (Clinical Journal of American Society of Nephrology) uitgave van deze maand gaat in op de kansen die dit nieuwe programma biedt voor medicijnen ter behandeling van nierziekten.

Een RCT is een klinisch vergelijkend onderzoek waarbij alle deelnemers in twee (of soms meer) groepen worden verdeeld. De ene groep krijgt het nieuwe medicijn, de andere groep een placebo. De effectiviteit van het medicijn kan vervolgens worden bepaald door beide groepen na afloop van het onderzoek te vergelijken. Bij voorkeur gebeurt een RCT ook nog 'dubbelblind', dat wil zeggen dat zowel de behandelaar als de behandelde niet weten in welke groep de behandelde zit.

RCT's zijn echter niet goedkoop, en bovendien is het niet altijd mogelijk om een voldoende grote, representatieve groep deelnemers bijeen te krijgen. Daarnaast blijken medicijnfabrikanten de uitkomst van dergelijke onderzoeken te kunnen beïnvloeden (althans volgens Wikipedia). Tenslotte hebben we inmiddels de technologische middelen om het misschien anders te doen; internet is inmiddels gemeengoed, dus het delen van gegevens is eenvoudiger dan vroeger. De Food and Drug Administration (FDA) is daarom een programma gestart om uit te zoeken of er misschien alternatieven zijn voor RCT's, gebaseerd op 'echte' gegevens. De FDA noemt dit 'real world evidence' gebaseerd op 'real world data', wat je zou kunnen vertalen als 'bewijslast gebaseerd op gegevens uit het veld'.

Op de weg naar dit alternatief bevinden zich al wel een paar beren op de weg: het is bijvoorbeeld lastiger ervoor te zorgen dat de gegevens correct en compleet zijn. Als gegevens niet compleet en correct zijn trek je misschien de verkeerde conclusies, dus het is tamelijk belangrijk dat ze dat wél zijn. Verder zijn er zorgen over de privacy van patiënten, omdat patiëntgegevens niet meer binnen de muren van één ziekenhuis blijven, maar misschien wel vanaf de hele wereld worden opgevraagd. Tenslotte zijn er ook technologische uitdagingen: al die verschillende patiëntsystemen moeten met elkaar communiceren, en uit het tv-programma De Monitor van vorige week zondag bleek al dat dat geen sinecure is; de twee grootste ict-systemen in de zorg in Nederland praten niet met elkaar.

De auteurs van het artikel in CJASN zien echter ook kansen voor nierziekten: nierpatiënten met ernstig nierfalen worden doorgaans uitgesloten van RCT's, maar met Real World Evidence zou het wel mogelijk zijn om werkzaamheid van medicijnen voor deze groep te bepalen. Daarnaast zijn sommige nierziekten te zeldzaam om een RCT op te zetten met een voldoende grote deelnemerspopulatie. Met Real World Evidence zouden 'deelnemers' echter van over de hele wereld kunnen komen.

Al met al biedt Real World Evidence kansen voor de behandelingen van nierziekten, maar zijn er ook problemen te overwinnen. De FDA is vooralsnog begonnen met het repliceren van enkele groter RCT's door middel van Real World Evidence, om te leren wat werkt, en wat niet.

sterren Gepubliceerd: maandag 23-09-2019
Bron: Clinical Journal of the ASN | Nog geen reacties




Weer grote prijs voor Martin de Borst

De Groningse nefroloog Martin de Borst, ontving zaterdag 6 juni de Stanley Shaldon Award for Young Investigators van de ERA-EDTA, de European Renal Association-European Dialysis and Transplant Association. De prijs, die bestaat uit onder andere een bedrag van 10.000 euro, werd uitgereikt tijdens het jaarlijkse ERA-EDTA congres dat dit jaar, vanwege de corona-pandemie, online plaatsvond in plaats van in Milaan.

Het onderzoek van De Borst richt zich op het ontwikkelen van nieuwe behandelingen voor patiŽnten met chronische nierschade. In diverse nationale en internationale onderzoekssamenwerkingen onderzoekt hij hoe ontregelingen in bot- en mineraalhuishouding, onder andere door een tekort aan magnesium en een teveel aan fosfaat, bijdragen aan het ontstaan van hart- en vaatziekten bij nierpatienten. Ook is hij een van de leiders van een door de Nierstichting gefinancierd landelijk onderzoek naar het effect van kaliumsupplementen als mogelijke behandeling voor nierfunctie verlies.

Een belangrijk deel van het onderzoek voert De Borst uit binnen TransplantLines, een grootschalig biobank-onderzoek van het UMCG waarin veel gegevens worden verzameld van donoren en getransplanteerden. Deze informatie is van grote waarde om bijvoorbeeld beter te begrijpen hoe afstoting ontstaat Ė hierover publiceerde &

Lees meer »

NierpatiŽnten en covid-19: actuele gegevens uit Europa »

Voorafgaand aan de ERA-EDTA, het grootste Europese nefrologiecongres dat morgen van start gaat, vond een digitale persconferentie plaats. Met als enige thema: covid-19. De organisatie en de deelnemers voelen de effecten hiervan: het hele congres vindt virtueel plaats, in plaats van in Milaan. Maar de grootste gevolgen waren er al veel eerder: ziekenhuizen die volledig in beslag genomen werden door de zorg voor covid-19 patiënten, de onzekerheid, de vele doden.

Lees meer »

Nieren coronapatiŽnt ook kwetsbaar »

Het wordt steeds duidelijker dat een infectie met Covid-19 (corona), niet 'alleen maar' een ernstige longontsteking kan veroorzaken. Uit een onderzoek in New York blijkt dat van de patiënten die zo ziek worden dat ze moeten worden opgenomen in het ziekenhuis, ruim een derde acuut nierfalen ontwikkelt. In een aanzienlijk deel van de gevallen is dat zelfs matig tot zeer ernstig.

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier