Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Bewijs uit praktijk helpt onderzoek naar nierziekten

Door Gerard Kok 

Alvorens een nieuw medicijn op de markt te mogen brengen, moeten medicijnfabrikanten de werkzaamheid van dat medicijn aantonen door middel van gedegen klinisch onderzoek. Al decennia geldt een gerandomiseerd onderzoek met een controlegroep (randomized, controlled trial - RCT) als de gouden standaard voor dat type onderzoek. RCT's zijn de laatste jaren echter onder vuur komen te liggen, en daarom is de Amerikaanse FDA een programma gestart, om te onderzoeken of het haalbaar is de werkzaamheid van een medicijn aan te tonen op basis van 'real world evidence', ofwel gegevens uit het veld (de 'echte wereld'). Een artikel uit de CJASN (Clinical Journal of American Society of Nephrology) uitgave van deze maand gaat in op de kansen die dit nieuwe programma biedt voor medicijnen ter behandeling van nierziekten.

Een RCT is een klinisch vergelijkend onderzoek waarbij alle deelnemers in twee (of soms meer) groepen worden verdeeld. De ene groep krijgt het nieuwe medicijn, de andere groep een placebo. De effectiviteit van het medicijn kan vervolgens worden bepaald door beide groepen na afloop van het onderzoek te vergelijken. Bij voorkeur gebeurt een RCT ook nog 'dubbelblind', dat wil zeggen dat zowel de behandelaar als de behandelde niet weten in welke groep de behandelde zit.

RCT's zijn echter niet goedkoop, en bovendien is het niet altijd mogelijk om een voldoende grote, representatieve groep deelnemers bijeen te krijgen. Daarnaast blijken medicijnfabrikanten de uitkomst van dergelijke onderzoeken te kunnen beïnvloeden (althans volgens Wikipedia). Tenslotte hebben we inmiddels de technologische middelen om het misschien anders te doen; internet is inmiddels gemeengoed, dus het delen van gegevens is eenvoudiger dan vroeger. De Food and Drug Administration (FDA) is daarom een programma gestart om uit te zoeken of er misschien alternatieven zijn voor RCT's, gebaseerd op 'echte' gegevens. De FDA noemt dit 'real world evidence' gebaseerd op 'real world data', wat je zou kunnen vertalen als 'bewijslast gebaseerd op gegevens uit het veld'.

Op de weg naar dit alternatief bevinden zich al wel een paar beren op de weg: het is bijvoorbeeld lastiger ervoor te zorgen dat de gegevens correct en compleet zijn. Als gegevens niet compleet en correct zijn trek je misschien de verkeerde conclusies, dus het is tamelijk belangrijk dat ze dat wél zijn. Verder zijn er zorgen over de privacy van patiënten, omdat patiëntgegevens niet meer binnen de muren van één ziekenhuis blijven, maar misschien wel vanaf de hele wereld worden opgevraagd. Tenslotte zijn er ook technologische uitdagingen: al die verschillende patiëntsystemen moeten met elkaar communiceren, en uit het tv-programma De Monitor van vorige week zondag bleek al dat dat geen sinecure is; de twee grootste ict-systemen in de zorg in Nederland praten niet met elkaar.

De auteurs van het artikel in CJASN zien echter ook kansen voor nierziekten: nierpatiënten met ernstig nierfalen worden doorgaans uitgesloten van RCT's, maar met Real World Evidence zou het wel mogelijk zijn om werkzaamheid van medicijnen voor deze groep te bepalen. Daarnaast zijn sommige nierziekten te zeldzaam om een RCT op te zetten met een voldoende grote deelnemerspopulatie. Met Real World Evidence zouden 'deelnemers' echter van over de hele wereld kunnen komen.

Al met al biedt Real World Evidence kansen voor de behandelingen van nierziekten, maar zijn er ook problemen te overwinnen. De FDA is vooralsnog begonnen met het repliceren van enkele groter RCT's door middel van Real World Evidence, om te leren wat werkt, en wat niet.

sterren Gepubliceerd: maandag 23-09-2019
Bron: Clinical Journal of the ASN | Nog geen reacties




Nierfunctie ernstig zieke kinderen beter meten

Door Anne Schijvens - Een interview met arts-onderzoeker Nori Smeets uit het Radboudumc in Nijmegen over haar onderzoek naar de nierfunctie bij kritisch zieke kinderen. Nori is, na haar studie geneeskunde aan de Radboud Universiteit, in april 2018 gestart met haar promotieonderzoek bij de afdeling Farmacologie & Toxicologie in het Radboudumc. Zij voert haar onderzoek uit onder begeleiding van prof. dr. Saskia de Wildt, kinderarts-intensivist & klinisch farmacoloog en dr. Michiel Schreuder, kindernefroloog.

Onderzoeker & klinisch farmacoloog
Nori begint: 'Als arts-onderzoeker houd ik me bezig met de HERO-studie. In deze studie onderzoeken we de werking van de nieren bij kritisch zieke kinderen.' Het onderzoek wordt uitgevoerd op de NICU (neonatale intensive care unit) en de kinder intensive care in het Radboudumc. 'We weten al dat bij kritisch zieke kinderen de nierfunctie snel kan veranderen en dat slecht werkende nieren vaker voorkomen dan er gedacht wordt', geeft Nori aan. Als de nieren slechter werken, kunnen medicijnen zich in het bloed ophopen, wat schadelijk kan zijn voor meerdere organen. Daarom is het belangrijk om de precieze nierfunctie te weten bij deze kinderen. Nori gaat verder: 'Als we de precieze nierfunctie van de kinderen weten, kunnen we voorkomen dat we te veel of juist te weinig van een medicijn geven.'

Lees meer »

Nobelprijs voor EPO onderzoekers »

De Nobelprijs voor de geneeskunde / fysiologie is vandaag toegekend aan drie onderzoekers, voor hun werk aan hoe cellen omgaan met zuurstoftekort. Hierin speelt EPO een belangrijke rol. Voor nierpatiënten is dit onderzoek relevant omdat zij een tekort aan lichaamseigen EPO (erythropoëtine) hebben, waardoor bloedarmoede ontstaat. Als gevolg hiervan transporteren de rode bloedcellen minder zuurstof door het lichaam.

Lees meer »

Benelux Kidney Meeting heeft nog ruimte voor abstracts »

Inmiddels traditiegetrouw houdt de Nederlandse Federatie voor Nefrologie (NFN) haar wetenschappelijke najaarsvergadering tegelijkertijd met de Wetenschapsdag: 11 oktober 2019 in Eindhoven. Deze samenwerking zorgt voor een unieke kruisbestuiving tussen alle betrokkenen in het nierveld. De editie van dit jaar is extra bijzonder: de NFN organiseert het congres samen met de Belgische zustervereniging BVN-SBN. Het is de derde keer dat de najaarsvergadering is omgedoopt tot BENELUX Kidney Meeting.

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier