Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Bewijs uit praktijk helpt onderzoek naar nierziekten

Door Gerard Kok 

Alvorens een nieuw medicijn op de markt te mogen brengen, moeten medicijnfabrikanten de werkzaamheid van dat medicijn aantonen door middel van gedegen klinisch onderzoek. Al decennia geldt een gerandomiseerd onderzoek met een controlegroep (randomized, controlled trial - RCT) als de gouden standaard voor dat type onderzoek. RCT's zijn de laatste jaren echter onder vuur komen te liggen, en daarom is de Amerikaanse FDA een programma gestart, om te onderzoeken of het haalbaar is de werkzaamheid van een medicijn aan te tonen op basis van 'real world evidence', ofwel gegevens uit het veld (de 'echte wereld'). Een artikel uit de CJASN (Clinical Journal of American Society of Nephrology) uitgave van deze maand gaat in op de kansen die dit nieuwe programma biedt voor medicijnen ter behandeling van nierziekten.

Een RCT is een klinisch vergelijkend onderzoek waarbij alle deelnemers in twee (of soms meer) groepen worden verdeeld. De ene groep krijgt het nieuwe medicijn, de andere groep een placebo. De effectiviteit van het medicijn kan vervolgens worden bepaald door beide groepen na afloop van het onderzoek te vergelijken. Bij voorkeur gebeurt een RCT ook nog 'dubbelblind', dat wil zeggen dat zowel de behandelaar als de behandelde niet weten in welke groep de behandelde zit.

RCT's zijn echter niet goedkoop, en bovendien is het niet altijd mogelijk om een voldoende grote, representatieve groep deelnemers bijeen te krijgen. Daarnaast blijken medicijnfabrikanten de uitkomst van dergelijke onderzoeken te kunnen beïnvloeden (althans volgens Wikipedia). Tenslotte hebben we inmiddels de technologische middelen om het misschien anders te doen; internet is inmiddels gemeengoed, dus het delen van gegevens is eenvoudiger dan vroeger. De Food and Drug Administration (FDA) is daarom een programma gestart om uit te zoeken of er misschien alternatieven zijn voor RCT's, gebaseerd op 'echte' gegevens. De FDA noemt dit 'real world evidence' gebaseerd op 'real world data', wat je zou kunnen vertalen als 'bewijslast gebaseerd op gegevens uit het veld'.

Op de weg naar dit alternatief bevinden zich al wel een paar beren op de weg: het is bijvoorbeeld lastiger ervoor te zorgen dat de gegevens correct en compleet zijn. Als gegevens niet compleet en correct zijn trek je misschien de verkeerde conclusies, dus het is tamelijk belangrijk dat ze dat wél zijn. Verder zijn er zorgen over de privacy van patiënten, omdat patiëntgegevens niet meer binnen de muren van één ziekenhuis blijven, maar misschien wel vanaf de hele wereld worden opgevraagd. Tenslotte zijn er ook technologische uitdagingen: al die verschillende patiëntsystemen moeten met elkaar communiceren, en uit het tv-programma De Monitor van vorige week zondag bleek al dat dat geen sinecure is; de twee grootste ict-systemen in de zorg in Nederland praten niet met elkaar.

De auteurs van het artikel in CJASN zien echter ook kansen voor nierziekten: nierpatiënten met ernstig nierfalen worden doorgaans uitgesloten van RCT's, maar met Real World Evidence zou het wel mogelijk zijn om werkzaamheid van medicijnen voor deze groep te bepalen. Daarnaast zijn sommige nierziekten te zeldzaam om een RCT op te zetten met een voldoende grote deelnemerspopulatie. Met Real World Evidence zouden 'deelnemers' echter van over de hele wereld kunnen komen.

Al met al biedt Real World Evidence kansen voor de behandelingen van nierziekten, maar zijn er ook problemen te overwinnen. De FDA is vooralsnog begonnen met het repliceren van enkele groter RCT's door middel van Real World Evidence, om te leren wat werkt, en wat niet.

sterren Gepubliceerd: maandag 23-09-2019
Bron: Clinical Journal of the ASN | Nog geen reacties




Overweldigende opbrengst benefietavond

De derde benefietavond van de FortaFoundation heeft het overweldigende bedrag van € 270.240 opgebracht. Dit wordt verdeeld over drie goede doelen: de Liedjesfabriek, stichting Vlinderkind en het onderzoek van nefroloog dr. Rutger Maas uit het Radboudumc.

De sfeer in de Vasim in Nijmegen werd direct bij binnenkomst al neergezet door medewerkers van de Liedjesfabriek die met hun mobiele studio naar binnen waren gereden en live muziek stonden te maken. Achter hen de zaal met tientallen tafels en een leger vrijwilligers dat stond te popelen de gasten te begeleiden en te bedienen.

Ron Brandsteder, gastheer op het podium, moest helaas beginnen met de vervelende mededeling dat Manuëla Kemp verstek moest laten gaan als gevolg van een struikelpartij. Gelukkig waren daar Monique en Suzanne Klemann voor de reddende assistentie en om te zingen natuurlijk. De gasten werden vervolgens getrakteerd op een avond vol lekker eten, strakke bediening en een keur aan optredens van topartiesten. Voor ieder wat wils: Dries Roelvink, een smartlappenkoor, Ellen ten Damme...

Lees meer »

Wensen Amerikaanse nierpatiënten worden meegenomen in ontwikkelingen »

De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft een contract gegund aan het Kidney Health Initiative om te onderzoeken welke innovatieve niervervangende therapieën de voorkeur hebben van nierpatiënten. De uitkomsten van dit onderzoek kunnen helpen de ontwikkeling van nieuwe niervervangende behandelingen te sturen in een richting waarbij de aandacht ook uitgaat naar de wensen van nierpatiënten die deze behandelingen moeten ondergaan.

Lees meer »

NN TV: De calciumpoortwachter TRPV5 in beeld »

Onderzoekers van de Radboud Universiteit Nijmegen zijn erin geslaagd de structuur van het ionkanaal TRPV5 in beeld te brengen. Dit eiwit bevindt zich in niercellen en regelt hoeveel calcium de cellen in en uit gaat. Dr. Jenny van der Wijst en Mark van Goor MSc vertellen hoe ze tot deze doorbraak zijn gekomen.







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier