Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Slim gebruik weesgeneesmiddel bespaarde al 17 miljoen

Door Redactie NierNieuws 

'Behandeling aHUS met eculizumab kan veel goedkoper'

Kioa Wijnsma

Het afwijken van de behandelrichtlijn van het weesgeneesmiddel eculizumab voor patiënten met aHUS heeft 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Dit blijkt uit onderzoek van arts-onderzoeker Kioa Wijnsma van het Radboudumc waarmee zij op 8 maart promoveert. De resultaten van haar onderzoek maken de weg vrij voor meer onderzoek naar kostenbesparingen bij dure geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.

Het leven van de patiënten met een atypische vorm van het hemolytisch uremisch syndroom (aHUS), een ernstige nierziekte, veranderde drastisch met de komst van het weesgeneesmiddel eculizumab in 2011. Eculizumab is een zeer effectief geneesmiddel, maar ook een van de duurste ter wereld. Volgens de producent moet het middel levenslang elke twee weken worden gegeven, waardoor de kosten oplopen tot 500.000 euro per patiënt per jaar. Er is echter nauwelijks wetenschappelijke onderbouwing van de dosering en toepassing van het middel.
 
Dosis omlaag
Kioa Wijnsma ontdekte bij patiënten die volgens het voorschift van de fabrikant behandeld werden met eculizumab, dat de spiegels in het bloed zeven keer zo hoog waren als nodig. De dosis kon dus omlaag. Drastisch omlaag zelfs, zo bleek uit een kleinschalig onderzoek onder 20 patiënten. Bij 17 van hen kon de behandeling helemaal gestopt worden. De andere drie patiënten kregen een lagere dosis. Bij vijf patiënten kwam de aHUS na verloop van tijd weer terug, waarna de behandeling weer opgepakt en daarna opnieuw gestaakt kon worden. Dit leidde niet tot chronische nierschade.  
 
Kosten besparen
Na het aanpassen van de Nederlandse richtlijn in 2016 volgens de inzichten van Wijnsma, is ruim 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Volgens cijfers van de Nederlandse Zorgautoriteit blijkt dat in 2017 de uitgaven aan dure geneesmiddelen ruim twee miljard euro bedroegen. In de ranglijst van kosten per patiënt staat eculizumab op de zesde plaats. Volgens Wijnsma kan haar onderzoek als voorbeeld dienen voor onderzoek naar een beter gebruik van meer weesgeneesmiddelen, onafhankelijk van de farmaceutische industrie: “Samenwerking tussen patiëntenorganisaties en medisch specialisten maakt het mogelijk om een uniek en aangepast behandelschema op te stellen en samen te evalueren aan de hand van een landelijke studie.”
 
CUREiHUS studie
Voor patiënten met aHUS wordt de behandeling met eculizumab nu vergoed door de zorgverzekering binnen een zogenaamd weesgeneesmiddelen-arrangement. Voorwaarde hiervoor is dat de patiënten meedoen aan de CUREiHUS studie. Met dit onderzoek wordt voor alle patiënten uitgezocht wat de meest optimale dosis is. Ook kijken de onderzoekers naar signaalstoffen in het bloed die kunnen voorspellen of een patiënt een terugkeer van aHUS krijgt als gestopt wordt met de behandeling. Een definitieve kosteneffectiviteitsanalyse zal plaatsvinden na afronding van de CUREiHUS studie in 2020.
 
Over aHUS
Bij aHUS is het complementsysteem, een onderdeel van het afweersysteem, ontregeld. Dit complementsysteem slaat aan op het bestrijden van infecties, maar bij mensen met aHUS blijft dit systeem altijd actief. Daardoor ontstaat schade in het lichaam, waaronder de kleine bloedvaten in de nieren. Dit kan uiteindelijk leiden tot chronisch nierfalen. In Nederland komen er jaarlijks ongeveer vijf kinderen en vijftien volwassenen patiënten met aHUS bij. De meeste patiënten hebben een erfelijke aanleg voor de ziekte.

sterren Gepubliceerd: donderdag 07-03-2019 | Nog geen reacties




Jef Schaap overleden

Jef Schaap, oprichter van stiching Burung Manyar en steun en toeverlaat van nierpatiënten in Indonesië, is overleden aan covid-19. Dat laat het bestuur van de stichting, namens de familie van Jef, weten. Jef was 77 jaar oud. 

Het is op een maand na twintig jaar geleden dat Jef Schaap 'zijn' stichting oprichtte, nadat hij op persoonlijke titel benaderd was om een Indonesische patiënt te helpen die getransplanteerd was, maar de benodigde medicatie niet kon betalen. Hij vertelde daarover eerder aan NierNieuws: 'toen realiseerde ik me, dat dit niet vrijblijvend kon zijn. Een hulpprogramma vraagt om werk op lange termijn en niet om een kortstondige oplossing onder het motto wat niet lukt is jammer. Eind 2000 hebben we met een paar mensen de stichting opgericht, om het werk en de verantwoordelijkheid te delen.'

Lees meer »

Ontstaan vaatschade op moleculair niveau nader onderzocht »

Glomerulosclerose en atherosclerose zijn vaataandoeningen waarvoor tot op heden geen afdoende behandelingen bestaan. In de nierfilters (glomeruli) zorgen kleine bloedvaatjes voor bloedfiltratie. Bij glomerulosclerose vormt zich littekenweefsel in de glomeruli en raken bloedfiltratie en nierfunctie verstoord. Bij atherosclerose treedt verdikking van de wand van een slagader op, waardoor deze vernauwt.

Lees meer »

Op hol geslagen afweersysteem leidt vaak tot acuut nierfalen »

Een afweersysteem dat op hol slaat na een infectie kan leiden tot acuut nierfalen. Dat overkomt bijna de helft van de patiënten die na een ernstige infectie op een intensive care afdeling van een ziekenhuis belanden. Bij een deel van deze patiënten is dit tijdelijk. Maar bij het grootste gedeelte leidt dit tot aanhoudend nierfalen en zelfs dialyse.

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier