Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Bewijs uit praktijk helpt onderzoek naar nierziekten

Door Gerard Kok 

Alvorens een nieuw medicijn op de markt te mogen brengen, moeten medicijnfabrikanten de werkzaamheid van dat medicijn aantonen door middel van gedegen klinisch onderzoek. Al decennia geldt een gerandomiseerd onderzoek met een controlegroep (randomized, controlled trial - RCT) als de gouden standaard voor dat type onderzoek. RCT's zijn de laatste jaren echter onder vuur komen te liggen, en daarom is de Amerikaanse FDA een programma gestart, om te onderzoeken of het haalbaar is de werkzaamheid van een medicijn aan te tonen op basis van 'real world evidence', ofwel gegevens uit het veld (de 'echte wereld'). Een artikel uit de CJASN (Clinical Journal of American Society of Nephrology) uitgave van deze maand gaat in op de kansen die dit nieuwe programma biedt voor medicijnen ter behandeling van nierziekten.

Een RCT is een klinisch vergelijkend onderzoek waarbij alle deelnemers in twee (of soms meer) groepen worden verdeeld. De ene groep krijgt het nieuwe medicijn, de andere groep een placebo. De effectiviteit van het medicijn kan vervolgens worden bepaald door beide groepen na afloop van het onderzoek te vergelijken. Bij voorkeur gebeurt een RCT ook nog 'dubbelblind', dat wil zeggen dat zowel de behandelaar als de behandelde niet weten in welke groep de behandelde zit.

RCT's zijn echter niet goedkoop, en bovendien is het niet altijd mogelijk om een voldoende grote, representatieve groep deelnemers bijeen te krijgen. Daarnaast blijken medicijnfabrikanten de uitkomst van dergelijke onderzoeken te kunnen beïnvloeden (althans volgens Wikipedia). Tenslotte hebben we inmiddels de technologische middelen om het misschien anders te doen; internet is inmiddels gemeengoed, dus het delen van gegevens is eenvoudiger dan vroeger. De Food and Drug Administration (FDA) is daarom een programma gestart om uit te zoeken of er misschien alternatieven zijn voor RCT's, gebaseerd op 'echte' gegevens. De FDA noemt dit 'real world evidence' gebaseerd op 'real world data', wat je zou kunnen vertalen als 'bewijslast gebaseerd op gegevens uit het veld'.

Op de weg naar dit alternatief bevinden zich al wel een paar beren op de weg: het is bijvoorbeeld lastiger ervoor te zorgen dat de gegevens correct en compleet zijn. Als gegevens niet compleet en correct zijn trek je misschien de verkeerde conclusies, dus het is tamelijk belangrijk dat ze dat wél zijn. Verder zijn er zorgen over de privacy van patiënten, omdat patiëntgegevens niet meer binnen de muren van één ziekenhuis blijven, maar misschien wel vanaf de hele wereld worden opgevraagd. Tenslotte zijn er ook technologische uitdagingen: al die verschillende patiëntsystemen moeten met elkaar communiceren, en uit het tv-programma De Monitor van vorige week zondag bleek al dat dat geen sinecure is; de twee grootste ict-systemen in de zorg in Nederland praten niet met elkaar.

De auteurs van het artikel in CJASN zien echter ook kansen voor nierziekten: nierpatiënten met ernstig nierfalen worden doorgaans uitgesloten van RCT's, maar met Real World Evidence zou het wel mogelijk zijn om werkzaamheid van medicijnen voor deze groep te bepalen. Daarnaast zijn sommige nierziekten te zeldzaam om een RCT op te zetten met een voldoende grote deelnemerspopulatie. Met Real World Evidence zouden 'deelnemers' echter van over de hele wereld kunnen komen.

Al met al biedt Real World Evidence kansen voor de behandelingen van nierziekten, maar zijn er ook problemen te overwinnen. De FDA is vooralsnog begonnen met het repliceren van enkele groter RCT's door middel van Real World Evidence, om te leren wat werkt, en wat niet.

sterren Gepubliceerd: maandag 23-09-2019
Bron: Clinical Journal of the ASN | Nog geen reacties




Risico op hoge bloeddruk stijgt na nierdonatie

Donoren van een nier lopen een hoger risico hypertensie te ontwikkelen dan vergelijkbare, gezonde niet-donoren. Dit blijkt uit een recent onderzoek, uitgevoerd aan de Johns Hopkins universiteit (Baltimore, VS, iets ten noordoosten van Washington DC).

De onderzoekers bekeken de gegevens van 1295 levende donoren, gemiddeld 6 jaar na hun nierdonatie, en zetten die af tegen de gegevens van 8233 gezonde niet-donoren. Uit deze gegevens bleek dat donoren over het geheel genomen 19% meer kans liepen hypertensie (hoge bloeddruk) te krijgen. Voor zwarte donoren was dit getal zelfs 27%. Daarnaast ging de eGFR (filtratiesnelheid, maat voor de nierfunctie) van donoren niet meer omhoog nadat was vastgesteld dat ze hypertensie hadden ontwikkeld.

Normaal gaat de GFR van een donor onmiddellijk na de donatie omlaag (want er is minder nierweefsel om de nierfunctie te vervullen), om daarna langzaam maar zeker weer te stijgen; hoewel ik ook bronnen kan vinden die claimen dat de eGFR van donoren langzaam daalt als gevolg van het normale verouderingsproces (na de initiële daling na de donatie). Maar volgens deze onderzoekers hoort de eGFR van donoren langzaam maar gestaag weer te stijgen, en vlakte deze stijging af bij donoren die hoge bloeddruk kregen.

Lees meer »

Nierfunctie ernstig zieke kinderen beter meten »

Door Anne Schijvens - Een interview met arts-onderzoeker Nori Smeets uit het Radboudumc in Nijmegen over haar onderzoek naar de nierfunctie bij kritisch zieke kinderen. Nori is, na haar studie geneeskunde aan de Radboud Universiteit, in april 2018 gestart met haar promotieonderzoek bij de afdeling Farmacologie & Toxicologie in het Radboudumc. Zij voert haar onderzoek uit onder begeleiding van prof. dr. Saskia de Wildt, kinderarts-intensivist & klinisch farmacoloog en dr.

Lees meer »

Hiv-donornieren functioneren boven verwachting »

Relatief veel Zuid-Afrikaanse Hiv-patiënten die een donornier hadden ontvangen van een overleden Hiv-patiënt waren vijf jaar na de transplantatie nog in leven, en ook hun donornier was niet afgestoten. Dit blijkt uit onderzoek uitgevoerd in Zuid-Afrika, waar men ongeveer tien jaar geleden begon met het transplanteren van nieren van Hiv-patiënten naar andere Hiv-patiënten.

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier