Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

'Tolvaptan is natuurlijk wel de enige remedie bij cystenieren'

Door Jeroen van Setten 

Dr. R.T. Gansevoort

Een adviescommissie van de  Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) wees met negen tegen zes stemmen het gebruik van Tolvaptan bij cystenieren af. De onderzoekers die meewerkten aan de grote internationale studie die daaraan vooraf ging, de TEMPO-studie, zijn unaniem teleurgesteld. Een van hen is de Groningse nefroloog dr. Ron Gansevoort. Hij is het niet eens met de afwijzing, vooral niet omdat er geen alternatief bestaat en een jarenlang uitstel van dialyse een zeer waardevolle opbrengst is.

'De adviescommissie voert drie punten aan waarop de beslissing is gebaseerd', vertelt Gansevoort. 'Ten eerste de effectiviteit van het middel. De FDA vindt die niet voldoende, maar uit de cijfers van ons dubbelblinde onderzoek blijkt onomstotelijk een winst van ongeveer dertig procent op de achtergang van de nierfunctie.' Het gaat, zegt Gansevoort, om een aanzienlijk verschil tussen de gebruikers en de placeboslikkers. Bij de controlegroep liep de nierfunctie terug met 3,7 ml/min per jaar. Bij de Tolvaptanslikkers was dat gemiddeld 2,7 milliliter. 'Dat betekent uitstel van dialyse met vier tot zeven jaar bij een gemiddelde doorlooptijd van twintig jaar', zegt hij. 'Dat lijkt me voor een patiënt bepaald niet te verwaarlozen.'

Uitval gedurende het onderzoek
Gansevoort benadrukt telkens weer dat er geen enkel ander middel bestaat dat enig effect sorteert bij cystenieren. Ook als hij het heeft over het tweede punt waarop de FDA de beslissing heeft gebaseerd, het aantal uitvallers. 'In de placebogroep was er een uitval van 14 procent, in de gebruikersgroep was dat 23 procent,' vertelt hij. 'Dat verschilt helemaal niet zoveel met de uitval bij andere onderzoeken naar geneesmiddelen, zoals met bloeddrukverlagers voor patiënten met nierproblemen door suikerziekte. De uitval in de TEMPO-studie was zelfs lager.'

30-08-2013 08.30 uur: De FDA heeft zoals verwacht vannacht (onze tijd) het advies van de commissie gevolgd en het gebruik van Tolvaptan bij ADPKD afgewezen.

Ernstig leverfalen is extrapolatie
Ten slotte, en dat kwam als een belangrijke reden tot afwijzing naar buiten, zou er sprake zijn van een kans op ernstig leverfalen. 'Maar', zegt Ron Gansevoort, 'er is geen alternatief en veel cystenierenpatiënten hebben sowieso ook cysten in de lever en alleen al daardoor leverproblemen en hebben soms een nieuwe lever nodig. Waarom moet dit dan zo zwaar wegen? Zeker als je bedenkt dat in het onderzoek feitelijk geen leverfalen heeft plaatsgevonden.'

De cijfers waarop de FDA zich baseert zijn namelijk voortgekomen uit extrapolatie van cijfers uit het onderzoek. In de TEMPO-studie trad geen leverfalen op, alleen bij een aantal patiënten reversibele leverproefstoornissen. Experts berekenden hieruit dat in theorie 3 van de 10.000 tolvaptangebruikers op termijn mogelijk een nieuwe lever nodig zullen hebben. 'Als je daarbij ook weer bedenkt dat er geen alternatief is, zou ik zeggen, laat het middel toe voor gebruik; de huidige gegevens suggereren dat per 10.000 behandelden er bij duizenden patiënten dialyse met 4 tot 7 jaar kan worden uitgesteld ten koste van mogelijk 3 extra levertransplantaties in een populatie waar door de ziekte sowieso waarschijnlijk enkele tientallen levertransplantaties nodig zullen zijn.'

Alleen definitief in de Verenigde Staten
Op of rond 1 september valt de definitieve beslissing in de VS, maar de FDA neemt vrijwel altijd het advies van een commissie over, vertelt Gansevoort. Het is dan de vraag met welke additionele eisen de FDA nog zal komen voordat wel tot registratie kan worden overgegaan. De fabrikant van Tolvaptan, het Japanse Otsuka, richt zich nu vooral op toelating in onder meer Japan en Europa, waar de aanvraagprocedure al loopt. 'Als de FDA de commissie inderdaad volgt is dat een duidelijke tegenvaller, maar dat wil nog niet zeggen dat andere toelatingsinstanties precies zo zullen beslissen', zegt hij hoopvol.

Fabrikant biedt middel aan
De deelnemers aan het onderzoek die nu profiteren van Tolvaptan kunnen dat wel blijven gebruiken. De fabrikant biedt dat 'off label gebruik' aan, net zoals gedurende het onderzoek. 'Voor andere patiënten is dat niet haalbaar, alleen al omdat het middel momenteel heel erg duur is. En het mag natuurlijk ook niet zolang er geen toelating is,' vertelt de Groningse nefroloog. De hoge prijs hangt samen met het feit dat het middel nu alleen gebruikt mag worden voor heel korte kuren bij patiënten met een probleem met het ADH (vasopressine). Een hormoon dat er onder meer voor zorgt dat je niet te veel vocht uitplast.

Jarenlang uitstel van dialyse
'Bij goedkeuring van het gebruik door cystenierenpatiënten zullen er naar verwachting nieuwe prijsafspraken voor het middel komen. Ook al gaat het om relatief kleine aantallen patiënten, het zal zeer waarschijnlijk veel goedkoper worden, waarbij de opbrengst, een jarenlang uitstel van dialyse of transplantatie, buitengewoon waardevol is,' eindigt Gansevoort.

sterren Gepubliceerd: vrijdag 30-08-2013 | Reacties (2)

Reacties

Reageer op dit artikel

  • Redactie, Utrecht
    30-08-2013 09:05

    30-08-2013 08.30 uur: De FDA heeft zoals verwacht vannacht (Nederlandse tijd) het advies van de commissie gevolgd en het gebruik van Tolvaptan bij ADPKD afgewezen.

  • Brenda de Coninck
    30-08-2013 08:58

    Als deelnemer aan de studie naar Tolvaptan, sta ik vierkant achter het verhaal van Dr. Gansevoort. Sinds ik dit middel slik, is de achteruitgang van mijn nierfunctie sterk vertraagd. Mijn leverfuncties worden goed in de gaten gehouden en geven geen reden tot ongerustheid.

    Wat mij het meest verbaast aan de reactie van de FDA is dat dit gebaseerd is op aannames/veronderstellingen. Geen van de deelnemers aan de studie hebben daaraan leverfalen overgehouden. En ook de door hen verwachte mogelijkheid van 3 extra levertransplantaties op 10.000 mensen, weegt niet op tegen 10.000 keer 4 tot 7 jaar uitstel van niervervangende therapie. Nogmaals: die 3 extra levertransplantaties zijn louter gebaseerd op theoretische aannames!

    Hoewel ik het een zeer prettige gedachte vindt dat de FDA grote zorgvuldigheid betracht en niet zomaar medicijnen klakkeloos op de markt brengt, vraag ik mij af of zij t.a.v. Tolvaptan daarin niet is doorgeschoten. Er is wetenschappelijk vastgesteld (en dat zijn géén aannames) dat Tolvaptan de achteruitgang van de nierfunctie vertraagd. Voor sommige oudere patiënten geldt dat ze daardoor in hun leven geen niervervangende therapie nodig zullen hebben: zij overlijden door ouderdom. Voor anderen - waaronder ik - betekent deze vertraging een langer leven in relatief goede gezondheid én de hoop dat genezing van ADPKD door voortschrijdend inzicht elke dag een stapje dichterbij komt.




Beterschappen start Gecombineerde Leefstijlinterventie gericht op nierpatiënten

Dat een gezonde leefstijl (gezonde voeding, voldoende beweging, slaap en ontspanning, stoppen met roken en alcohol matigen) belangrijk is, weten we al een tijd. Maar juist nu, tijdens deze COVID pandemie, is een gezonde leefstijl belangrijker dan ooit. De boodschap is 'Zorg goed voor jezelf. Gezond leven houdt je weerstand op peil. Je wordt minder snel ziek en bent beter beschermd tegen ziekmakende bacteriën en virussen, zoals het coronavirus. En als je toch ziek wordt, herstel je meestal sneller.' Tal van wetenschappelijke onderzoeken laten dit ook zien.

Voor wie zelf dit jaar ook een start wil maken met een gezondere leefstijl start Beterschappen met een leefstijlprogramma, de gecombineerde leefstijlinterventie (GLI). Speciaal voor nierpatiënten met een redelijke nierfunctie (30% of hoger) die een te hoog gewicht hebben (BMI van 25 of hoger) en graag willen afvallen. Het programma duurt twee jaar en je krijgt gedurende het gehele programma advies en begeleiding bij het aanleren van een gezonde leefstijl. Onder intensieve begeleiding van leefstijlcoach-diëtist Femke en fysiotherapeut Marieke werk je aan je gezondheid.

Lees meer »

Drijvende kracht achter donorwet publiceert boek: ‘Dat bepaal je zelf’ »

Vandaag, 5 februari 2021 verschijnt het boek ‘Dat bepaal je zelf’. Een onthullend boek over de tien jaar durende strijd voor een nieuwe Donorwet. ‘Dat bepaal je zelf' is geschreven door Ed van Eeden vanuit de ervaringen van Menno Loos. Van Eeden interviewde vele betrokkenen, onder wie Pia Dijkstra, Bruno Bruins, Frank de Grave en vele anderen.

Lees meer »

Verandering van symptomen belangrijk voor start dialyse »

Wat is het beste moment om te starten met dialyseren? Over deze vraag boog Cynthia Janmaat zich in haar promotie-onderzoek. Op 25 november j.l., verdedigde ze haar proefschrift waarin ze beschrijft hoe ze dichter bij een antwoord komt. In de praktijk blijkt regelmatig dat er patiënten zijn met een heel slechte nierfunctie, die daar nog nauwelijks last van hebben. Terwijl andere patiënten met een minder slechte nierfunctie juist meer symptomen ervaren.

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier