Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

FDA-commissie stemt tegen Tolvaptan bij cystenieren

Door Jeroen van Setten 

Tegen de verwachting in heeft een adviescommissie van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met negen tegen zes stemmen het gebruik van Tolvaptan bij cystenieren (ADPKD) afgewezen. Naar de werking van het middel voor dit gebruik loopt op dit moment een groot internationaal onderzoek. Verondersteld wordt dat cysten dankzij het middel minder snel groeien. In Nederland is daarbij het UMC Groningen betrokken.

De adviescommissie van de FDA voor Cardiovasculaire en Niergeneesmiddelen stemde tegen de uitbreiding van de toestemming voor Tolvaptan vanwege een tekort aan onderzoeksgegevens. Ook twijfelt de commissie aan een aantal veiligheidsaspecten. Zo is er volgens de commissie onvoldoende duidelijkheid over de effecten op de lever. Er zou sprake zijn van een bepaalde toxiciteit waarover onvoldoende duidelijkheid is. 'Ik heb de indruk dat de voordelen marginaal zijn en de risico's juist heel reëel,' zegt commissielid en cardioloog Stuart Rich op de website MedPage Today. 'Alles afwegende vind ik het het risico gewoon te hoog ten opzichte van het marginale voordeel.'

Uit dubbelblind onderzoek onder 1445 patiënten blijkt tot dusver wel een duidelijke vermindering in groei van de nieren door cysten (2,8% versus 5,5% bij placeboslikkers per jaar), maar ook een verviervoudiging van leverschade bij de Tolvaptangebruikers. Tolvaptan werd in 2009 in de VS toegelaten voor gebruik bij een laag natriumgehalte in het bloed, maar fabrikant Otsuka Pharmaceutical wil de indicatie graag uitbreiden naar patiënten met ADPKD. De FDA verleende de status van weesgeneesmiddel voor Tolvaptan in april 2012 voor die indicatie. 'Hoewel we vanzelfsprekend teleurgesteld zijn in de aanbeveling van de commissie blijven we toegewijd om patiënten en artsen een nieuwe behandeling voor ADPKD te gaan bieden. Wij kijken uit naar voortzetting van de besprekingen met de FDA om de bezorgdheid van de commissie weg te nemen', zegt Robert McQuade van Otsuka Pharmaceutical.

De beslissing van de FDA over het medicijn wordt op 1 september verwacht. Het agentschap is niet verplicht om een advies van een raadgevende commissie te volgen, maar doet dat meestal wel.

Dr. Ron Gansevoort, in het UMC Groningen projectleider van het onderzoek naar Tolvaptan bij cystenieren, is teleurgesteld maar gaat ervan uit dat het onderzoek gewoon doorloopt. Volgens hem is het huidige oordeel deels onterecht.

sterren Gepubliceerd: dinsdag 06-08-2013
Bron: Diverse | Reacties (1)

Reacties

Reageer op dit artikel

  • H. Hallie, Voorthuizen
    06-08-2013 13:47

    Het middel is volgens dit artikel op dit moment nog nergens goedgekeurd voor de behandeling van ADPKD. Ik heb zelf chronische SIADH, wat is de stelling van deze commissie bij de behandeling van hyponatriëmie. Vocht reductie en extra natrium en kalium hebben bij mij helaas geen enkel effect op de natrium waarden.

    Helga Hallie
    d.hallie@upcmail.nl




Kinderen met cystenieren hebben vaak hoge bloeddruk

Hoge bloeddruk blijkt vaak voor te komen bij kinderen met cystenieren, zowel overdag als 's nachts. Ook bij kinderen die verder geen klachten hebben. Wel lijkt er een verband tussen hoe snel de cysten zich op de kinderleeftijd ontwikkelen en het risico op te hoge bloeddruk.

Cystenieren, specifiek ADPKD, is de meest voorkomende erfelijke nierziekte. Meestal geeft deze aandoening pas klachten als patiënten volwassen zijn. Maar soms treden er op kinder- of tienerleeftijd al symptomen op, zoals een hoge bloeddruk. Hoe vaak dat voorkomt is nog maar beperkt vastgelegd, omdat veel ouders die de aandoening zelf hebben, hun kinderen niet laten testen zolang die geen klachten hebben. De kinderen hoeven dan ook niet op te groeien in de wetenschap dat ze een ziekte hebben waar op dat moment niets aan te doen is.

Andere ouders laten hun kinderen juist wel testen, zodat ze er op tijd bij kunnen zijn als het kind klachten begint te krijgen. Van deze kinderen zijn dan vaak ook wel bloeddrukgegevens bekend. Een internationaal team onderzoekers heeft in 22 voornamelijk Europese behandelcentra gegevens verzameld van kinderen bij wie bevestigd was dat ze ADPKD hadden.

Lees meer »

Onderzoeksdeelnemers met cystenieren vooraf indelen voor meer effect »

Amerikaanse onderzoekers hebben een methode ontwikkeld om patiënten met erfelijke cystenieren in te delen naar ernst, op basis van beeldvormend onderzoek. Ze hebben deze methode getest op een groep patiënten uit een ander onderzoek. De indeling blijkt het mogelijk te maken die patiënten te selecteren bij wie de aandoening het snelst verergert, en bij wie daardoor ook het grootste effect van de onderzochte ingreep te zien is.

Lees meer »

Grotere kans op trombose bij verwijderen cystenieren tijdens transplantatie »

Met het oog op afstoting kan het geen kwaad in dezelfde operatie cystenieren te verwijderen en een donornier te plaatsen, zo blijkt uit recent Amerikaans onderzoek. Wel is er een hoger risico op trombose in de niervaten. Bij patiënten met polycysteuze nierziekte (Polycystic Kidney Disease - PCKD of ook wel PKD) ontstaan cysten (vochtblazen) in de nieren, die daardoor steeds slechter gaan functioneren. De ziekte is erfelijk.

Lees meer »







NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.
Ons Pricaystatement vindt u hier