Mail: redactie@niernieuws.nl | 030 - 288 9994 | NL16 TRIO 0197 707866



Reageer | Verstuur | Druk af   

Een peperduur medicijn bij een zeldzame nierziekte

Door Shanty Sterke 

Kioa Wijnsma

Hoeveel mag een levensjaar in goede gezondheid kosten? In Nederland tussen de twintig- en de tachtigduizend euro. Duurdere medicijnen worden meestal niet vergoed door de zorgverzekeraars. Het medicijn eculizumab tegen de zeldzame nierziekte aHUS kost een half miljoen euro per patiënt per jaar. Maar aHUS-patiënten hoeven niet te vrezen, want eculizumab wordt gewoon vergoed vanuit de basisverzekering. Dat komt omdat in Nederland de patiënten het middel niet krijgen zoals de fabrikant het voorschrijft, namelijk levenslang elke twee weken per infuus, maar alleen wanneer de ziekte opvlamt. Dat blijkt een stuk goedkoper te zijn en belangrijker nog, het lijkt ook nog te werken.

Maar hoe het precies werkt, wat de optimale dosis van eculizumab en het beste behandelschema is, dat weet men niet. Daar doet Kioa Wijnsma, arts-onderzoeker aan het Radboudumc, onderzoek naar. Aan alle aHUS-patiënten in Nederland die behandeld worden volgens de nieuwe Nederlandse richtlijn wordt gevraagd of ze mee willen doen aan de CUREiHUS studie.

aHUS staat voor atypisch hemolytisch uremisch syndroom. Deze ziekte komt bij één op de miljoen mensen voor. Wat is atypische HUS?
‘Bij aHUS is het aangeboren afweersysteem in het lichaam ontregeld en kan het geen onderscheid meer maken tussen cellen van een bacterie of virus of gewoon gezonde cellen van jezelf. Het aangeboren afweersysteem zit in je bloed en je bloed stroomt door alle vaten in je hele lichaam. Dus op het moment dat het systeem geen onderscheid meer kan maken tussen de eigen gezonde cellen en de cellen die kapot mogen, kan het alle cellen die de binnenkant van de bloedvaten bekleden beschadigen.’

Maar waarom is aHUS dan een nierziekte? Krijgen patiënten geen problemen bij de andere organen?
‘De nier is een heel goed doorbloed orgaan met heel kleine vaatjes. Wanneer het afweersysteem de binnenkant van de bloedvaten beschadigt, ontstaat er een bloedstolsel op de plaats van beschadiging. Als er zo’n bloedstolseltje in een heel klein vaatje komt, dan is het al snel verstopt. Terwijl als er in de grotere vaten een stolseltje zit dan kan het bloed er toch nog doorheen stromen. Dat is mogelijk de reden dat we vaak zien dat vooral beschadiging van de nieren als eerste klachten geeft. In uitzonderlijke gevallen raken ook de bloedvaten in andere organen verstopt. Zo kunnen er ook in de hersenen, lever, alvleesklier, longen en hart problemen ontstaan.

Op de website van de CUREiHUS studie schrijven jullie dat het medicijn eculizumab veelbelovend is voor de behandeling van aHUS. Maar eculizumab heeft ook bijwerkingen. Zo bestaat er een verhoogde kans op hersenvliesontsteking. Dat komt omdat het middel een deel van het eigen afweersysteem plat legt. Waarom benoemen jullie expliciet hersenvliesontsteking? Er zijn toch ook andere infectieziektes?
‘Dat klopt, het afweersysteem bestaat uit een heleboel verschillende systemen. Eén daarvan is het complementsysteem. Het complementsysteem is wel betrokken bij het signaleren van een heleboel bacteriën die niet in je lichaam mogen zijn, maar het opruimen gebeurt vaak door andere delen van je afweersysteem. Om de meningokok (de bacterie die hersenvliesontsteking kan veroorzaken, red) te doden en te verwijderen is juist het complementsysteem expliciet nodig. Dus als je het complementsysteem plat legt, zoals je met eculizumab doet, ben je extra vatbaar voor die meningokok. Daarnaast moeten we ook alert zijn op andere infecties. Maar daar zijn we iets minder huiverig voor omdat je ook de andere delen van je afweersysteem hebt die in dat gat kunnen springen als het ware.’

Krijgen patiënten die met eculizumab behandeld worden nog extra leefregels mee? Bijvoorbeeld dat ze moeten oppassen in de bus of op plaatsen waar veel mensen komen, om te vermijden dat ze iets oplopen?
‘Nee, die leefregels geven we niet mee. Wat we wel doen is alle patiënten een uitgebreid extra vaccinatieschema geven tegen allerlei subgroeperingen van de meningokok. Daarnaast krijgen ze ook in de eerste periode preventief antibiotica totdat we zeker weten dat de respons op de vaccinaties goed is en dat het goed is aangeslagen. Dus ze worden dubbel beschermd. Maar er zijn geen extra leefregels zoals niet in de bus.’

Volgens de fabrikant moeten patiënten levenslang elke twee weken per infuus eculizumab krijgen. Maar de Nederlandse richtlijn wijkt daarvan af. Patiënten krijgen het middel alleen als de ziekte weer opvlamt. Als een patiënt zich niet lekker voelt, hoe weet die dan of het een opvlamming van aHUS is of misschien iets onschuldigs?
‘Op de website hebben we een heleboel symptomen beschreven, klachten waarbij je kan denken dat de ziekte mogelijk weer opvlamt. Zodat mensen weten wanneer ze aan de bel moeten trekken. Bij koorts en ziek zijn moeten mensen direct contact met ons opnemen. We zeggen ook dat we liever hebben dat je iets te vaak contact opneemt, het zekere voor het onzekere, dan dat je denkt dat het wel niets zal zijn en thuisblijft. We weten dat de ziekte heel snel kan opvlammen. Twee dagen geleden was er niets aan de hand en nu ineens ben je ziek en dan moet je er gewoon snel bij zijn. Hoe sneller je erbij bent, hoe sneller je het ook weer kan behandelen. Daarnaast krijgen patiënten van ons een kaartje mee, dat is gemaakt door de Nierpatiënten Vereniging Nederland, waarop in het Nederlands en in het Engels staat dat de patiënt bekend is met aHUS, hoe zich dat kan manifesteren en ook wat er geprikt moet worden in het ziekenhuis of met wie contact moet worden opgenomen mocht er iets zijn.’

Eculizumab is nu weer voor vier jaar geregistreerd. Dat wil zeggen dat het vergoed wordt door de basisverzekering. Dat is uniek in Nederland omdat het medicijn zo duur is. Het is zelfs het duurste medicijn van ons land. Waarom heeft minister Schippers juist dit medicijn goedgekeurd?
‘De minister heeft eculizumab tijdelijk goedgekeurd omdat we hebben kunnen aantonen dat we het in Nederland al jaren veilig anders doen dan de farmaceut voorschrijft. We hebben dit in nauwe samenwerking met nefrologen en kindernefrologen uit de andere academische ziekenhuizen vastgelegd in een Nederlandse richtlijn voor de behandeling van aHUS. De aHUS-kennisgroep van de Nierpatiënten Vereniging Nederland en de Stichting aHUS zijn volledig betrokken geweest bij het maken van deze richtlijn. Zij hebben aangegeven dat ze zich in dit landelijk protocol kunnen vinden. Samen konden we hierdoor dit beleid goed verantwoorden en verdedigen.’

De minister vindt het goed dat eculizumab in de basisverzekering zit op voorwaarde dat alle patiënten meedoen aan jouw onderzoek. Is dat wel ethisch? Want als patiënten niet mee willen doen aan het onderzoek, worden ze dan niet met eculizumab behandeld?
‘Op de website in het nieuwsarchief kan je de brief van de minister vinden. Wij hebben het besproken met onze medisch ethische commissie omdat wij ons ook afvroegen of dit wel ethisch is. Lezen we het misschien verkeerd? Je moet daar natuurlijk heel voorzichtig mee zijn. In de brief staat dat de minister het advies van het zorginstituut overneemt, en volgens mij zegt ze letterlijk, om de CUREiHUS studie op die manier een kans te bieden. Daaruit hebben wij uiteindelijk geconcludeerd dat ze graag iedereen aanraadt om deel te nemen aan de studie om zo meer te weten te komen over zo’n zeldzame ziekte en zeldzame behandeling. Maar we hebben wel besproken dat als patiënten weigeren, wat hun goed recht is, dat ze nog steeds gewoon volgens de Nederlandse richtlijn behandeld worden. Dat heeft verder geen consequenties of ze wel of niet het medicijn krijgen.’

Wie meer wil weten over aHUS en de CUREiHUS studie kan terecht op www.Cureihus.nl

sterren Gepubliceerd: dinsdag 11-07-2017 | Nog geen reacties




IgA-nefropathie kan zich onverwacht ontwikkelen

Het verloop van IgA-nefropathie kan van patiënt tot patiënt behoorlijk verschillen; bij sommige patiënten kent de ziekte een goedaardig verloop, maar anderen krijgen na kortere of langere tijd te maken met nierfalen. In het algemeen wordt aangenomen dat patiënten met een redelijk goede nierfunctie en niet al te veel eiwit in de urine bij diagnose zeer goede vooruitzichten hebben, maar uit recent Noors onderzoek blijkt dat ook bij een deel van deze groep de nierfunctie langzaamaan behoorlijk verslechtert.

Lees meer »

Nieuwe antistollingsmiddelen verlagen risico nierproblemen »

De meeste patiënten met atriumfibrilleren moeten hun leven lang antistollingsmedicijnen slikken om te voorkomen dat ze een beroerte krijgen. Het lijkt erop dat de nierfunctie van deze patiënten minder bedreigd is wanneer ze hiervoor een middel nemen dat op een andere manier werkt dan een coumarinederivaat. Amerikaanse wetenschappers hebben vier antistollingsmedicijnen vergeleken en daarbij gekeken naar het effect op de nieren.

Lees meer »

Onderzoeksdeelnemers met cystenieren vooraf indelen voor meer effect »

Amerikaanse onderzoekers hebben een methode ontwikkeld om patiënten met erfelijke cystenieren in te delen naar ernst, op basis van beeldvormend onderzoek. Ze hebben deze methode getest op een groep patiënten uit een ander onderzoek. De indeling blijkt het mogelijk te maken die patiënten te selecteren bij wie de aandoening het snelst verergert, en bij wie daardoor ook het grootste effect van de onderzochte ingreep te zien is.

Lees meer »





NierNieuws en zijn adverteerders maken soms gebruik van cookies. Klik hier voor meer informatie.