Weesgeneesmiddelstatus voor Tolvaptan in de VS
Door Jeroen van Setten
Het experimentele geneesmiddel tolvaptan, ontwikkeld voor de behandeling van autosomaal dominante polycystische nierziekte (ADPKD), heeft de status van weesgeneesmiddel toegekend gekregen door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De status werd verleend naar aanleiding van een verzoek van Otsuka Pharmaceutical. Het middel krijgt de status omdat het de behandeling beoogt van een ziekte of aandoening die in de VS is gediagnosticeerd bij minder dan 200.000 mensen.
ADPKD is een levensbedreigende erfelijke ziekte bij mannen, vrouwen en kinderen, ongeacht geslacht, leeftijd, ras of etnische achtergrond. Het veroorzaakt cysten in beide nieren. Nierfalen is een veel voorkomend gevolg. Als een genetische ziekte is ADPKD sterk ondergediagnosticeerd. 'Dit is heel goed nieuws voor de ADPKD gemeenschap', vindt Jill Panetta, de Chief Scientific Officer van de PKD Foundation. 'De erkenning van ADPKD als weesziekte kan een trigger zijn voor verder farmaceutisch onderzoek en financiering. Effectieve behandeling en uiteindelijk een remedie, voor deze zeer uitdagende ziekte is het doel van onze organisatie.'
De erkenning van ADPKD als weesziekte kan er mogelijk voor zorgen dat ook andere farmaceutische bedrijven eerder geneesmiddelen voor de behandeling van ADPKD gaan ontwikkelen.
Gepubliceerd: zaterdag 02-06-2012
Bron: Diverse | Nog geen reacties
 |
|
|
|
Routinematig werk?
Volgens Wikipedia is routine 1) een reeks handelingen die, vaak zonder te hoeven nadenken, kan worden verricht door een verkregen vaardigheid. 2) Telkens terugkerende bezigheden. Ik werk als verpleegkundige op een dialyseafdeling en ik kreeg afgelopen week de vraag van een patiënt of ik mijn werk niet saai vond. Ik moest even nadenken over mijn antwoord.
De situatie was als volgt: ik was de patiënt zijn bloed aan het teruggeven aan het einde van de behandeling van de hemodialyse. Ja, moest ik tot enige schrik toegeven. Ja mijn werk bestaat heel vaak uit routinematig handelen. De patiënt aansluiten, controles uitvoeren en weer afsluiten. Toen ik even na die vraag, die mij enigszins overdonderde, verder ging prakkiseren, kwam ik tot de conclusie dat mijn werk verreweg overwegend uit routinematig handelen bestaat.
Steeds meer Britse altruïstische donoren
Het aantal altruïstische donoren in het Verenigd Koninkrijk is het afgelopen jaar bijna verdrievoudigd, meldt de BBC. Dat waren vrijwel allemaal nierdonoren. De Human Tissue Authority (HTA) keurde 104 orgaandonaties bij leven aan een onbekende goed in het seizoen 2012-13, vergeleken met 38 in het jaar ervoor. Onder die 104 altruïstische donoren zat 1 persoon die een deel van zijn lever weggaf, de rest doneerde een nier. In totaal vonden er in deze periode ruim 1.
De Nierstichting Rally komt er weer aan
De voorbereidingen voor de 12e Nierstichting Rally liggen goed op schema. De rally, die traditiegetrouw plaatsvindt op een zaterdag rond het begin van de zomer, zal op 22 juni starten vanaf het terrein van Pon Luxury Cars in Leusden. De finish is op het landgoed ‘Groot Kantwijk’ in Vreeland, waar sinds kort ook het Healey Automuseum gevestigd is.
Ook voor de lunch heeft de organisatie een bijzondere locatie gevonden, een oude steenfabriek.
NierNieuws is onafhankelijk van bij de materie betrokken (semi-)commerciële en (semi-)overheidsinstelling.
Niernieuws heeft geen financiële connecties met patiënten- verenigingen of andere soortgelijke organisaties of
stichtingen.
Reageer ook op dit artikel