Amerikaanse wetenschappers hebben de behandeling van, en de ervaring met, een vorm van erfelijke cystenieren bij kinderen die progressief verloopt en gepaard gaat met ernstige leverproblemen, onder de loep genomen. Op basis van deze review van de beschikbare informatie en kennis hebben ze een beslisboom gemaakt voor artsen die deze kinderen behandelen, en een subgroep gedefinieerd die baat heeft bij een gecombineerde transplantatie.

Het onderzoek is uitgevoerd door wetenschappers, verbonden aan het Medical College of Wisconsin (MCW) en het Children's Hospital of Wisconsin Research Institute. Uit het project is als resultaat een nieuw algoritme gekomen voor betere behandeling van kinderen met polycysteuze nieren.

Deze aangeboren aandoening wordt internationaal aangeduid met de Engelse term: polycystic kidney disease, (PKD) en is een aandoening waarbij in de nieren, en vaak ook in de lever, vele cystes (holtes) gevonden worden. De aanwezigheid van één cyste kan geen kwaad, maar bij PKD wordt een groot deel van de nier door dergelijke cystes ingenomen. Dit kan leiden tot het ontstaan van nierfalen. Dominante overerving komt het meest voor. Dit wordt autosomale dominante PKD (ADPKD) genoemd. Dit kan door meerdere genen veroorzaakt worden.

Het Amerikaanse onderzoek richtte zich op kinderen met een vorm van cystenieren die recessief overgeërfd wordt: ARPKD. Deze vorm van cystenieren is zeldzaam en verloopt ernstiger dan de dominante overerfelijke vorm. Van de kinderen met ARPKD die het eerste levensjaar overleven, haalt zeker 85% het tiende jaar. Maar helaas zal zich bij de helft van die laatste groep toch in die periode het laatste stadium van chronisch nierfalen ontwikkelen.

Er is bij het onderzoek gebruikgemaakt van een uitgebreide literatuurstudie, de resultaten van het MCPP research project, dat al sinds 2005 loopt, en meer dan 50 jaar gezamenlijke behandelervaring van de auteurs. Als resultaat hiervan hebben de onderzoekers een algoritme ontwikkeld, dat betere aanwijzingen biedt in de keuze van mogelijke therapeutische alternatieven. Meer specifiek beveelt men nu voor patiënten met de ernstige combinatie van aangetaste nieren en complicaties door de zieke lever nu een gelijktijdige transplantatie van beide organen aan.

Volgens prof.dr. Ellis Avner en dr. Johnny Hong, twee van de onderzoekers, kan deze gecombineerde transplantatie het sterftecijfer voor deze groep patiënten drastisch verminderen. Wel geven de auteurs nadrukkelijk aan, dat dergelijke transplantaties alleen in grotere gespecialiseerde transplantatiecentra, met ervaring in complexe multi-orgaantransplantaties bij kinderen, zouden moeten worden uitgevoerd.