Genetisch gemanipuleerde muizen waarbij de productie van eiwitten in de nieren aan of uit gezet kan worden, vormen de nieuwste manier om het effect van deze eiwitten bij het ontstaan van nierziekten te onderzoeken. De eerste onderzoeken wijzen uit dat een overmatige productie of juist de afwezigheid van een specifiek eiwit, leidt tot nierafwijkingen.

Veel nieraandoeningen, zoals cystennieren, nierkanker of fibrose in de nieren, worden gekenmerkt door een te grote productie van een specifiek eiwit in de nieren, of juist door het ontbreken daarvan. Een internationaal team wetenschappers onder leiding van onderzoekers van het Duitse Kankeronderzoekscentrum en de universiteit van Heidelberg, heeft een muismodel ontwikkeld met een 'genschakelaar'. Door deze schakelaar aan of uit te zetten, produceren de muizen een eiwit wel of niet.

Door het effect van het wel of niet produceren van een specifiek eiwit in de niercellen te bestuderen, hopen de onderzoekers te kunnen achterhalen wat de rol van dat eiwit is bij het ontstaan van nierziekten. De eerste tests hebben uitgewezen dat deze manier van onderzoek inderdaad werkt. Genetisch gemanipuleerde muizen waar de productie van het eiwit c-Myc gestimuleerd werd, ontwikkelden vrij snel cysten en sommige ook niercelcarcinomen. C-Myc is een eiwit waarvan een verband bekend is van een verhoogde spiegel met verschillende vormen van tumoren. Manipulatie van de productie van een ander eiwit, leidde tot fibrose.

Doordat de aan- en uitschakeling van de genen die betrokken zijn bij de eiwitproductie eenvoudigweg gebeurt door het toevoegen van een antibioticum aan de voeding van de muizen, kan er ook gewisseld worden tussen 'aan' en 'uit'. Op die manier is ook het genezingsproces te bestuderen.

Een dag nadat de Amerikaanse overheid de aanvraag voor toelating van een nieuw nierkankermedicijn afkeurde, reageert de fabrikant in het openbaar. Volgens farmaceut Aveo maakt de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een kapitale fout door patiënten tivozanib te onthouden. Nog niet eerder kwam een fabrikant op deze manier terug op een oordeel van de FDA schrijft de Boston Globe vandaag.

De FDA noemde de resultaten van de laatste klinische trials van het middel 'niet te interpreteren en niet overtuigend voor het maken van een analyse van voor- en nadelen' en wees het middel met dertien tegen een stemmen af. De directie van Aveo Pharmaceuticals Inc nam in een breed opgezette conference call de ongebruikelijke stap van publiekelijke verdediging van hun klinische proeven. 

Volgens het bedrijf was het niet op de hoogte van het feit dat een eerste goedkeuring van tivozanib zou afhangen van de nieuwe 'finale' test. 'We zijn teleurgesteld dat de FDA onze aanvraag niet heeft goedgekeurd,' zei Tuan Ha-Ngoc, chief executive van Aveo. 'We blijven ervan overtuigd dat tivozanib aantoonbaar een veilige en effectieve behandeling is van nierkanker. Kortom, we denken dat dit een verlies is voor doodzieke patiënten.'

Lees meer »