Het experimentele geneesmiddel tolvaptan, ontwikkeld voor de behandeling van autosomaal dominante polycystische nierziekte (ADPKD), heeft de status van weesgeneesmiddel toegekend gekregen door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De status werd verleend naar aanleiding van een verzoek van Otsuka Pharmaceutical. Het middel krijgt de status omdat het de behandeling beoogt van een ziekte of aandoening die in de VS is gediagnosticeerd bij minder dan 200.000 mensen.

ADPKD is een levensbedreigende erfelijke ziekte bij mannen, vrouwen en kinderen, ongeacht geslacht, leeftijd, ras of etnische achtergrond. Het veroorzaakt cysten in beide nieren. Nierfalen is een veel voorkomend gevolg. Als een genetische ziekte is ADPKD sterk ondergediagnosticeerd. 'Dit is heel goed nieuws voor de ADPKD gemeenschap', vindt Jill Panetta, de Chief Scientific Officer van de PKD Foundation. 'De erkenning van ADPKD als weesziekte kan een trigger zijn voor verder farmaceutisch onderzoek en financiering. Effectieve behandeling en uiteindelijk een remedie, voor deze zeer uitdagende ziekte is het doel van onze organisatie.' 

De erkenning van ADPKD als weesziekte kan er mogelijk voor zorgen dat ook andere farmaceutische bedrijven eerder geneesmiddelen voor de behandeling van ADPKD gaan ontwikkelen. 

Hepatitis C wordt tegenwoordig meestal behandeld met medicatie gebaseerd op interferonen. In het algemeen wordt aangenomen dat een dergelijke behandeling bij niergetransplanteerden het risico op afstoting van de donornier sterk verhoogt, en bovendien de hepatitis C niet effectief bestrijdt. Saoedisch onderzoek laat echter zien dat interferontherapie beter werkt dan gedacht, en dat het risico op afstoting klein is.

Hepatitis C is leverinfectie die veroorzaakt wordt door het hepatitis C-virus. De standaardbehandeling bestaat uit medicatie zoals peginterferon en ribavirin, die gebaseerd zijn op interferonen. Interferonen zijn eiwitten die de cellen van het immuunsysteem in staat stellen onderling te communiceren. Schattingen van het aantal geïnfecteerden met hepatitis C wereldwijd lopen uiteen van 130 tot 200 miljoen. Hepatitis C komt relatief vaak voor onder patiënten met ernstige nierinsufficiëntie; zij lopen het dan vaak in het ziekenhuis op.

Voor het Saoedische onderzoek werden 32 nierpatiënten met chronische hepatitis C onderzocht, die tussen november 2007 en december 2011 een donornier hadden ontvangen. De deelnemers kregen gedurende bijna een jaar medicatie gebaseerd op interferonen. Een ongeveer even grote controlegroep ontving een andere behandeling.

Lees meer »