Het experimentele geneesmiddel tolvaptan, ontwikkeld voor de behandeling van autosomaal dominante polycystische nierziekte (ADPKD), heeft de status van weesgeneesmiddel toegekend gekregen door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De status werd verleend naar aanleiding van een verzoek van Otsuka Pharmaceutical. Het middel krijgt de status omdat het de behandeling beoogt van een ziekte of aandoening die in de VS is gediagnosticeerd bij minder dan 200.000 mensen.

ADPKD is een levensbedreigende erfelijke ziekte bij mannen, vrouwen en kinderen, ongeacht geslacht, leeftijd, ras of etnische achtergrond. Het veroorzaakt cysten in beide nieren. Nierfalen is een veel voorkomend gevolg. Als een genetische ziekte is ADPKD sterk ondergediagnosticeerd. 'Dit is heel goed nieuws voor de ADPKD gemeenschap', vindt Jill Panetta, de Chief Scientific Officer van de PKD Foundation. 'De erkenning van ADPKD als weesziekte kan een trigger zijn voor verder farmaceutisch onderzoek en financiering. Effectieve behandeling en uiteindelijk een remedie, voor deze zeer uitdagende ziekte is het doel van onze organisatie.' 

De erkenning van ADPKD als weesziekte kan er mogelijk voor zorgen dat ook andere farmaceutische bedrijven eerder geneesmiddelen voor de behandeling van ADPKD gaan ontwikkelen. 

Lees meer over dit onderwerp:
Uitgebreide studie naar nieuw medicijn cystenieren