Peginesatide hoeft maar een keer
per maand te worden ingespoten

Er worden op dit moment medicijnen tegen bloedarmoede bij nierpatiënten ontwikkeld, die veel langer werken dan de nu gangbare middelen. Eén daarvan zou als pil kunnen worden geslikt.

De overgrote meerderheid van dialysepatiënten heeft bloedarmoede, die gelukkig goed behandeld kan worden met epo. Epo is de recombinantversie van erytropoëtine. Erytropoëtine is een hormoon dat normaal voornamelijk door de nieren wordt geproduceerd en ervoor zorgt dat er voldoende rode bloedcellen worden aangemaakt.

Soorten epo
Er zijn verschillende vormen van epo in de handel. De kort werkende vormen als Eprex en NeoRecormon en het wat langer werkende Aranesp zijn op dit moment in Nederland verkrijgbaar. Ze hebben alle als nadeel dat ze vaak en per injectie moeten worden toegediend. Dat laatste nadeel valt bij hemodialyse wel mee, omdat het in de bloedlijn kan worden ingespoten zodat de patiënt er verder geen last van heeft. 

Het meest ver in de ontwikkeling is peginesatide. Dat middel is al uitgebreid in patiënten getest, blijkt veilig te zijn, en zal waarschijnlijk deze maand in de Verenigde Staten goedgekeurd worden. Peginesatide is een klein stukje synthetisch eiwit (peptide) dat lang werkend is gemaakt door er polyethyleenglycol (Peg) aan te koppelen. Doordat het klein is en niet op het natuurlijke erytropoëtine lijkt, is de kans gering dat het lichaam er antistoffen tegen maakt. Antistoffen tegen erytropoëtine worden zelden gemaakt, maar kunnen zeer ernstige bloedarmoede veroorzaken. Peginesatide zou een keer per maand per injectie toegediend moeten worden. Het lijkt daarbij op het al in Europa toegelaten Mircera. Mircera is epo, waaraan polyethyleenglycol is gekoppeld.

Gentherapie
Een andere ontwikkeling is om bloedarmoede met gentherapie te behandelen. Eerst wordt er een weefselbiopt van net onder de huid genomen. In dat weefsel wordt het gen voor natuurlijk erytropoëtine ingebracht. Dat gen gaat erytropoëtine produceren. Na enige weken wordt het stukje weefsel weer in de patiënt terug geplaatst. Deze methode wordt Epodure genoemd. Epodure is nog heel experimenteel maar blijkt in de helft van de patiënten meer dan een half jaar te werken. Epodure kan tot maximaal tweeënhalf jaar werken.

Geen injecties meer
Verreweg de meest gemakkelijke behandeling van bloedarmoede bij nierpatiënten zou zijn door het slikken van een pil. Een dergelijke pil is in ontwikkeling. Deze pil verhoogt het niveau van HIF1α (hypoxia-inducible factor 1α), een eiwit dat bij zuurstoftekort wordt aangemaakt. Veel HIF1α stimuleert de productie van erytropoëtine. HIF1α heeft nog veel meer functies in het lichaam, en het is dan ook nog niet duidelijk wat de bijwerkingen van een dergelijke pil zullen zijn. Deze pil lijkt tot nu toe veilig en goed bloedarmoede te kunnen behandelen, maar het effect op langere termijn moet nog onderzocht worden.

Het is duidelijk dat er hard gewerkt wordt om de behandeling van bloedarmoede bij nierpatiënten gemakkelijker te maken. Behandeling van bloedarmoede door alleen het slikken van een pil is een aantrekkelijk vooruitzicht. 

DEEL 14 - Als we ’s middags het ziekenhuis inlopen, zit haar man tegenover de ingang in het restaurant opgewekt naar ons te zwaaien. Zoon en kleinzoon zitten naast hem aan tafel. 'Ze komt zo naar beneden hoor,' roept hij lachend. 'Ze is vanmorgen ook al even naar buiten geweest.' Hè? Naar beneden? Naar buiten geweest??!

Ik kijk mijn man aan, die na mij binnenkomt. De uitdrukking op zijn gezicht spreekt boekdelen. Jolanda heeft vijf dagen geleden na een traject van vier chemokuren, een ingrijpende operatie ondergaan, waarbij haar blaas, baarmoeder en plasbuis zijn verwijderd. Van haar dunne darm is 30 centimeter weggehaald. Haar urineleiders zijn vervolgens op haar verwijderde darm aangesloten, die als een vervangende blaas dienst doet en buiten haar buik hangt. Een operatie van zes uur. En nu komt ze 'gewoon' naar beneden.

Omdat het 'te lang' duurt voordat ze arriveert, gaan we toch maar even naar boven. Als we op de eerste verdieping de gang in lopen die naar haar kamer leidt, komt ze er al aan. In de verte zie ik een beeld dat mijn hersenen niet kunnen bevatten: met een infuusstandaard aan haar linkerhand, loopt ze kwiek onze kant op. ‘Hee, hallo!’ zwaait ze levenslustig. We lopen stomverbaasd haar kant op.

Lees meer »