Shire ziet af van verdere aanvraag voor toelating van Replagal (agalsidase alfa) tot de Amerikaanse markt. Het bedrijf verwacht een vraag van de Food and Drug Administration naar gecontroleerde vergelijkende klinische studies met Fabrazyme (agalsidase beta) van Genzyme. Volgens Shire gaat dat een dusdanige vertraging opleveren, de aanvraag loopt nu al tweeënhalf jaar, dat verdergaan geen zin heeft. Of ook de aan een dergelijk onderzoek verbonden kosten een rol spelen, wil het bedrijf niet bevestigen. 

'Recent overleg met de FDA heeft ons ervan overtuigd dat er een vraag komt naar extra vergelijkende studies,' zegt Shire. 'Er zijn geen zorgen over de veiligheid van het middel, maar aanvullende studies zullen een aanzienlijke vertraging veroorzaken. Een goedkeuring van Replagal voor patiënten in de VS wordt dan alleen mogelijk in de verre toekomst. We hebben daarom besloten de Biologics License Application in te trekken.'

Shire's beslissing komt net op het moment dat een langdurige tekort aan Fabrazyme lijkt te zijn opgelost. Genzyme had de productie stilgelegd in 2009 als gevolg van problemen met vervuiling. Kort daarop begon Shire de aanvraagprocedure voor Replagal. Genzyme kreeg onlangs goedkeuring om weer te beginnen met het produceren van Fabrazyme in een nieuwe fabriek. 

In de afgelopen jaren zijn vanwege het tekort meer dan 1.000 Amerikaanse Fabrypatiënten overgestapt op Replagal. Zij zullen nu terug moeten naar Fabrazyme. Replagal is goedgekeurd in 46 landen, waaronder de hele Europese Unie. Shire zegt dat 70% van de Fabrypatiënten wereldwijd haar product gebruikt.

De FDA adviescommissie zou op 27 maart een beoordelingsvergadering houden over Replagal, maar die is nu overbodig geworden.

Lees meer over dit onderwerp:
Medicijn bij ziekte van Fabry volgend jaar ook in VS